BS-8637/2020-VLR

.ddb-conv-doc { text-align: left; background-color: gray; color: #000000; line-height: 1; margin: 0; padding: 0; text-decoration-skip: none; text-decoration-skip-ink: none; } .ddb-conv-doc .page { background-color: white; position: relative; z-index: 0; margin: auto auto; } .ddb-conv-doc P { margin: 0; } .ddb-conv-doc UL { margin: 0; list-style: none; } .ddb-conv-doc UL LI { line-height: 1.15; } .ddb-conv-doc SUP { vertical-align: baseline; position: relative; top: -0.4em; font-size: 0.7em; line-height: 0; } .ddb-conv-doc .ddb-segment { position: relative; } .ddb-conv-doc .ddb-segment .ddb-absolute { position: absolute; z-index: 3; } .ddb-conv-doc .text, .ddb-conv-doc div.ddb-block, .ddb-conv-doc div.ddb-block-nb { position: relative; z-index: 3; opacity: inherit; text-align: left; margin-right: 135.4px; line-height: 1.15; } .ddb-conv-doc div.ddb-block-nb { white-space: nowrap; } .ddb-conv-doc .ddb-table { white-space: nowrap; width: 1024.0px; } .ddb-conv-doc .ddb-table .table-span { vertical-align: top; word-wrap: break-word; display: inline-block; } .ddb-conv-doc .ddb-table * { white-space: normal; } .ddb-conv-doc .vector, .ddb-conv-doc .image, .ddb-conv-doc .annotation, .ddb-conv-doc .annotation2, .ddb-conv-doc .control { position: absolute; line-height: 0; } .ddb-conv-doc .vector { z-index: 1; } .ddb-conv-doc .image { z-index: 2; } .ddb-conv-doc .annotation { z-index: 5; } .ddb-conv-doc .annotation2 { z-index: 7; } .ddb-conv-doc .control { z-index: 10; } .ddb-conv-doc .dummyimg { vertical-align: top; border: none; line-height: 0; } .marking .identification { border-bottom: 2px solid #000; } .additional-marking-parts { display: none } .hidden { display: none }

VESTRE LANDSRET

DOM

afsagt den 9. juli 2021

Sag BS-8636/2020-VLR (16. afdeling)

Værge (Far) 1 for Sagsøger (Barn) 1 (beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen (advokat Finn Schwarz)

Sag BS-8637/2020-VLR (16. afdeling)

Værge (Mor) for Sagsøger (Barn) 2 (beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen (advokat Finn Schwarz)

Sag BS-8638/2020-VLR (16. afdeling)

Værge (Far) 2 for Sagsøger (Barn) 3

2

(beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen (advokat Finn Schwarz)

Sag BS-8639/2020-VLR (16. afdeling)

Sagsøger (beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen (advokat Finn Schwarz)

Sag BS-8641/2020-VLR (16. afdeling)

Værge (Far) 3 for Sagsøger (Barn) 4 (beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen (advokat Finn Schwarz)

Sag BS-8644/2020-VLR (16. afdeling)

Værge (Far) 2 for Sagsøger (Barn) 5 (beskikket advokat Karsten Høj)

mod

Ankenævnet for Patienterstatningen (advokat Finn Schwarz)

3

Landsdommerne Lars Christensen, Malene Værum Westmark og Torben Riise (kst.) har deltaget i sagernes afgørelse.

Sagerne er anlagt ved Retten i Aarhus den 27. september 2019. Ved kendelse af 24. februar 2020 er sagerne henvist til behandling ved landsretten efter retspleje-lovens § 226, stk. 1. For landsretten har sagerne været forberedt og hovedfor-handlet samlet.

Påstande

Sagsøger (Barn) 1 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til ham i forbindelse med behandlingen på Odense Universitetshospi-tal i perioden fra 12. oktober 2017 til 1. april 2019, jf. klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Sagsøger (Barn) 2 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til hende i forbindelse med behandlingen på Odense Universitetsho-spital i perioden fra 12. oktober 2017 til 1. april 2019, jf. klage- og erstatningslo-vens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Sagsøger (Barn) 3 har nedlagt påstand om, at sagsøg-te, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordine-ret Spinraza til ham i forbindelse med behandlingen på Rigshospitalet i perio-den fra 12. oktober 2017 til 28. juni 2018, jf. klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Sagsøger har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til ham i forbindelse med behandlingen på Rigshospi-talet i perioden fra 7. marts 2017 til 1. april 2019, jf. klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Sagsøger (Barn) 4 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til hen-

4

de i forbindelse med behandlingen på Rigshospitalet i perioden fra 7. marts 2017 til 1. april 2019, jf. klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Sagsøger (Barn) 5 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til ham i forbindelse med behandlingen på Rigshospi-talet i perioden fra 12. oktober 2017 til 27. juni 2018, jf. klage- og erstatningslo-vens § 20, stk. 1, nr. 1, 1. led.

Ankenævnet for Patienterstatningen har i alle sagerne har påstået frifindelse, subsidiært hjemvisning.

Sagsøgerne har alle fri proces og retshjælpsdækning.

Sagsfremstilling

Vedrørende alle sagerne Sagsøgerne lider alle af muskelsvindssygdommen spinal muskelatrofi (SMA), for Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4's vedkommende SMA ty-pe I, og for de øvrige sagsøgeres vedkommende SMA type II. Sygdommen be-skrives nærmere nedenfor i Medicinrådets endelige vurdering af 16. august 2017 af klinisk merværdi af lægemidlet Spinraza.

I et ”Princippapir om prioritering for sygehuslægemidler” af 31. marts 2016 fra Sundheds- og Ældreministeriet anførtes det:

” …

Der er enighed blandt Folketingets partier om, at sundhedsvæsenet skal sikre fri og lige adgang til behandling af høj kvalitet. Patienterne skal have adgang til behandling med sikre, effektive lægemidler samtidig med, at vi skal sikre mest mulig sundhed for pengene.

Udgifterne til sygehusmedicin er steget de senere år, hvorfor fokus der-for er rettet mod tiltag, som kan dæmpe udgiftsvæksten og samtidig sikre patienterne behandling af høj faglig kvalitet. På sigt kan fokus og-så rettes mod teknologi og behandlinger generelt.

Overordnede principper for prioritering Partierne er enige om 7 overordnede principper for prioritering på om-rådet for sygehuslægemidler. De overordnede principper omhandler vurderingen af lægemidler og skal ses i lyset af den nuværende an-svars- og opgavefordeling i sundhedsvæsenet. Alle principper er væ-sentlige og skal ses i sammenhæng. Principperne lyder som følger:

5

1.Faglighed: Ved vurdering af lægemidler skal der ske en grundig og

systematisk vurdering af den behandlingsmæssige gevinst for pa-tienterne samt den dokumentation, der ligger til grund herfor. Ved vurderingen af lægemidler skal der inddrages den nødvendige og tilstrækkelige faglige ekspertise.

2.Uafhængighed: Vurdering af lægemidler skal ske ud fra objektive kri-

terier og på baggrund af faglige vurderinger, således at der sikres et uafhængigt udarbejdet beslutningsgrundlag og derved armslængde til det politiske niveau.

3.Geografisk lighed: Der skal ske en ensartet ibrugtagning og anvendel-

se af lægemidler på tværs af hele landet. Der skal desuden være en-

tydighed i, hvordan de forskellige regioner og sygehuse håndterer de tilfælde, hvor lægemidler afvises til ibrugtagning som standard-behandling.

4.Åbenhed: Der skal være størst mulig åbenhed i vurderingen af læge-

midler. Dvs. at der skal være åbenhed om både processer, metoder, kriterier og det materiale, der udarbejdes i forbindelse med vurde-

ringen af lægemidler. Det skal således være muligt for alle at se

grundlaget og begrundelserne for at til- eller fravælge nye lægemid-ler, jf. også Transparensdirektivets krav i forhold til objektivitet og gennemsigtighed. Åbenheden har også til formål at facilitere en of-fentlig debat.

5.Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin: Patienter skal have gavn af

behandlingsmæssige fremskridt. Danmark skal fortsat være et af de

lande, der hurtigst ibrugtager nye lægemidler, hvor der er doku-menteret mereffekt.

6.Mere sundhed for pengene: Midlerne i sundhedsvæsenet, herunder til

sygehuslægemidler, skal bruges med omtanke, da det ellers kan få konsekvenser for forebyggelse, behandling eller pleje i andre dele af sundhedsvæsenet. Nye lægemidler, som har en veldokumenteret mereffekt skal ikke afvises alene på grund af økonomi. Såfremt et nyt lægemiddel skal være standardbehandling, skal der således væ-re et rimeligt forhold mellem prisen på det nye lægemiddel og den merværdi, som lægemidlet vurderes at kunne tilbyde sammenlignet med eksisterende standardbehandling.

7.Adgang til behandling: Der skal sikres lige adgang for både store og

små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle be-

6

hov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kva-litet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

Den 3. april 2016 udsendte Sundheds- og Ældreministeriet en pressemeddelelse om partiernes enighed om de syv prioriteringsprincipper for sygehusmedicin.

I et notat af 4. april 2016 fra Danske Regioner anførtes bl.a.:

”Model for vurdering af lægemidler

1. Indledning Danske Regioner har iværksat en række initiativer på medicinområdet for at sikre en effektiv anvendelse af især sygehusmedicin.

…

2. Armslængde princip De overordnede rammer for arbejdet i Medicinrådet fastlægges af Dan-ske Regioners bestyrelse. På baggrund af de politisk givne rammer træffer Medicinrådet uafhængige beslutninger med udgangspunkt i et armslængdeprincip til det politiske system. Regionerne kan således ik-ke pålægge Medicinrådet at træffe bestemte beslutninger.

Medicinrådet består af et formandsskab (formand og næstformand), som har det fulde ansvar for rådets faglige vurderinger og budget. Formandskabet ansætter Medicinrådets direktør, som ansætter det re-sterende sekretariat og står for den daglige drift.

3. Medicinrådets formål

Medicinrådet sikrer hurtig og ensartet ibrugtagning af nye syge-huslægemidler på tværs af sygehuse og regioner

Medicinrådet stiller større krav til dokumentationen for, at ny og eksisterende medicin er til gavn for patienterne

Medicinrådet sikrer stærkere grundlag for Amgros’ prisforhand-linger og udbud

Medicinrådet respekterer i sit arbejde de syv prioriteringsprincipper for sygehusmedicin, som Folketingets partier har givet deres tilslutning til.

4. Modelbeskrivelse

7

Medicinrådet vurderer, om ny medicin skal tages i brug som standard-behandling, samt hvordan såvel ny som eksisterende medicin skal pla-ceres i behandlingsvejledninger for medicinanvendelse.

4.1 Vurdering af nye lægemidler Lægemiddelvirksomheder ansøger Medicinrådet om ibrugtagning af ny sygehusmedicin (eksklusiv generika og biosimilære lægemidler) som standardbehandling. Med standardbehandling menes, at lægemid-let indføres som et alment anvendt behandlingstilbud til en patient-gruppe.

For at understøtte en hurtig ibrugtagning af ny og effektiv medicin, kan virksomhederne varsle Medicinrådet om nye lægemidler, når et læge-middel har modtaget en ’positive opinion’ fra Det Europæiske Læge-middelagentur (EMA), hvilket er ca. 3 måneder før EMA godkender lægemidler til markedsføring. Virksomheder fremsender den endelige ansøgning, når EMA har udstedt en markedsføringstilladelse.

Medicinrådet foretager på baggrund af ansøgningen og de foreliggende studier en lægefaglig og statistisk vurdering af det nye lægemiddel og placerer det i en af nedenstående seks kategorier for merværdi. Samti-dig høres de relevante fagudvalg eller det faglige forum under Medi-cinrådet med henblik på, at deres vurdering kan indgå i det samlede beslutningsgrundlag. Fagudvalg og faglige fora er nærmere beskrevet i bilag 1 om faglighed i Medicinrådet.

Merværdi er den ekstra værdi et lægemiddel tilbyder i forhold til nu-værende behandling med hensyn til livsforlængelse, bivirkninger og livskvalitet.

Kategori 1: Stor merværdi sammenlignet med standardbehand-ling/ andre behandlinger

Kategori 2: Vigtig merværdi sammenlignet med standardbe-

handling/ andre behandlinger

Kategori 3: Lille merværdi sammenlignet med standardbehand-ling/ andre behandlinger

Kategori 4: Ingen merværdi sammenlignet med standardbehand-ling/ andre behandlinger

Kategori 5: Negativ merværdi sammenlignet med standardbe-handling/ andre behandlinger

Kategori 6: Ikke-dokumenterbar merværdi sammenlignet med standardbehandling/ andre behandlinger

…

8

Med protokolleret ibrugtagning menes, at et lægemiddel indføres som behandlingstilbud til en patientgruppe, men at dets anvendelse skal monitoreres for en periode, indtil der er tilstrækkelige data til, at Medi-cinrådet kan vurdere, om lægemidlet fortsat skal anvendes. Det kan f.eks. være relevant, hvis der i de foreliggende studier er en dokumen-teret merværdi af et nyt lægemiddel, men hvor rådet kan være i tvivl om, hvorvidt merværdien kan genfindes i dansk klinisk sammenhæng.

…

Såfremt Medicinrådet ikke finder forholdet mellem pris og merværdi rimeligt, og rådet heller ikke kan forsvare at tage lægemidlet i brug til en snævrere indikation eller en mindre patientpopulation, meddeler rådet, at lægemidlet ikke kan anbefales som standardbehandling. Virk-somheder har altid mulighed for at indmelde en ny pris eller fremsende ny dokumentation.

…

5. Nye lægemidler som ikke anbefales som standardbehandling Medicinrådet vil ikke ændre ved, at det fortsat er op til den enkelte læ-ge at vurdere, hvilken medicin der er bedst for den enkelte patient. Læ-gen skal dog have en faglig begrundelse for at afvige fra Medicinrådets faglige anbefalinger. ”

I et brev af 6. oktober 2016 til Danske Regioner anførte Sundheds- og Ældremi-nisteriet bl.a.:

”Danske Regioner har i henvendelse af den 31. august 2016 orienteret ministeriet om etableringen af Medicinrådet, herunder at rådet efter Dansker Regioners vurdering kan etableres efter sundhedslovens § 78, stk. 3. Sidstnævnte bestemmelse indeholder hjemmel til, at regionsrå-dene kan samarbejde med hinanden, herunder i selskabsform, om løs-ning af fælles opgaver efter afsnit VI, XI, XII og XIV-XVI i sundheds loven og opgaver, der har tilknytning hertil, og som regionsrådet lovligt kan varetage efter anden lovgivning samt påtage sig dermed forbundne udgifter.

Til oplysning af sagen har Danske Regioner vedlagt 5 bilag til henven-delsen i form af et udkast til kommissorium for rådet, et udkast til for-retningsorden for rådet, et notat udarbejdet af Kammeradvokaten vedr. oprettelse og organisering af rådet, et budget for rådet samt et notat om modellen for vurdering af lægemidler.

9

…

I vurderingen af, hvorvidt Medicinrådet kan etableres efter sundheds-lovens § 78, stk. 3, er det afgørende, om der overlades myndigheds-kompetence fra regionerne til Medicinrådet. I bekræftende fald skal ministeren for sundhed og forebyggelse (i dag sundheds- og ældremi-nisteren) ansøges om godkendelse, jf. § 11, stk. 3 i BEK nr. 841 af 7. ja-nuar 2014.

Ministeriet er i nærværende sag enig med Danske Regioner og Kamme-radvokaten i, at mest taler for, at der ikke overlades myndighedskom-petence fra regionerne til Medicinrådet, hvorfor Medicinrådet vurderes at kunne etableres efter § 78, stk. 3 i sundhedsloven.

Ministeriet lægger i den forbindelse særligt vægt på, at Medicinrådet ikke vurderes at træffe forvaltningsretlige afgørelser ved vurdering af nye lægemidler, idet rå-dets udstedelse af anbefalinger/behandlingsvejledninger ikke vil være juridisk bindende over for regionerne. Det er således i princippet op til den enkelte region at afgøre, hvorledes anbefalingerne/be-handlingsvejledningerne skal implementeres.

Angående sammensætningen af Medicinrådet skal ministeriet gøre ind-sigelse i for hold til Lægemiddelstyrelsens og Sundhedsstyrelsens rolle, jf. det fremsendte udkast til kommissorium for Medicinrådet. I kom-missoriet lægges der op til, at de to styrelser hver især udpeger en re-præsentant, som vil være fuldgyldigt medlem af Medicinrådet.

Henset til styrelsernes myndighedsopgaver og rådets beslutningsstruktur vur-derer ministeriet det mest hensigtsmæssigt, at styrelsernes repræsen-tanter ikke er fuldgyldige medlemmer. Ministeriet stiller således styrel-sernes repræsentanter til rådighed som observatører på linje med re-præsentanten fra Lægemiddelindustriforeningen (Lif).

Sundheds- og ældreministeren forventer desuden, at Medicinrådet i sit arbejde respekterer de 7 prioriteringsprincipper for sygehuslægemidler, som samtlige partier i Folketinget har givet deres tilslutning til.

Afslutningsvis skal ministeriet anmode om at blive orienteret i det om-fang, det besluttes, at Medicinrådet påtager sig opgaver udover de, der er listet under pkt. 2.1.1 – 2.1.4 i kommissoriet, som ligger i naturlig for-længelse af disse eller medicinanvendelsen i øvrigt.

…”

I kommissoriet for Medicinrådet er bl.a. anført:

10

”…

2. Formål

2.1Medicinrådets formål og opgaver er følgende inden for rammer-ne af Danske Regioners formål, jf. § 2 i vedtægterne for Danske Regioner:

2.1.1Medicinrådets formål er inden for rammerne af sundhedslovens § 78, stk. 3, til de fem danske regioner at anbefale ibrugtagning af ny medicin og nye indikationsudvidelser. Herudover skal Medi-cinrådet udstede behandlingsvejledninger og rekommandationer for anvendelsen af medicin på sygehusene og i primærsektoren.

2.1.2Medicinrådet skal sikre hurtig og ensartet ibrugtagning af ny medicin på tværs af sygehuse og regioner.

2.1.3Medicinrådet foretager en faglig vurdering af medicinen, således at medicinanvendelse på både sygehusene og i visse tilfælde og-så primærsektoren er til gavn for patienterne.

2.1.4Medicinrådet anbefaler ibrugtagning og udsteder rekommanda-tioner på baggrund af prisforhandlinger og udbud foretaget af Amgros I/S, hvorved regionerne sikres, at sygehusenes indkøb af lægemidler sker på de bedst mulige vilkår. Medicinrådets anbe-falinger er ikke bindende for regionerne.

2.1.5Medicinrådet kan påtage sig yderligere opgaver udover dem li-stet under pkt. 2.1.1 - 2.1.4, som ligger i naturlig forlængelse af disse eller medicinanvendelse i øvrigt.

2.1.6Medicinrådet arbejder i henhold til Folketingets syv principper for prioriteringer inden for sygehusmedicin.

…”

I Medicinrådets endelige vurdering af 16. august 2017 af klinisk merværdi af lægemidlet Spinraza, med det generiske navn nusinersen, til spinal muskelatro-fi, var bl.a. anført:

”…

Medicinrådets konklusion

11

Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi (SMA) gi-ver en: •Vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med doku-menteret 5q SMA gendefekt og 2-3 SMN2 -kopier (meget lav evi-denskvalitet)

•Vigtig klinisk merværdi for patienter med SMA type I (lav evi-denskvalitet)

•Lille klinisk merværdi for patienter med SMA type II (meget lav evidenskvalitet)

•Ikkedokumenterbar klinisk merværdi for patienter med SMA type III (ingen evidens)

…”

Som baggrund for vurderingen var om spinal muskelatrofi bl.a. anført (noter udeladt):

”5q Spinal muskelatrofi (SMA) er en sjælden genetisk neurodegenerativ sygdom, der manifesterer sig ved progressiv kraftnedsættelse og mu-skelatrofi. En gendefekt i Survival motorneuron (SMN)1 reducerer mængden af funktionelt SMN-protein, hvilket resulterer i degeneration af motorneuroner i rygmarv og hjernestamme og efterfølgende muske-latrofi [1].

Spinal muskelatrofi kan i sjældne tilfælde være forårsaget af mutationer andre steder i genomet. SMA relateret til mutationer i SMN1 benævnes derfor 5q spinal muskelatrofi (her blot forkortet SMA). SMA er den hyppigste genetisk betingede årsag til dødsfald blandt spædbørn [2]. Arvegangen er autosomal recessiv, og incidensen i Skan-dinavien er estimeret til 1 ud af 6000 fødte børn [1].

…

SMA underinddeles i fem forskellige former (SMA type 0-IV) ud fra an-tal SMN2 kopier, symptomernes sværhedsgrad, tidspunkt for manife-station og barnets motoriske udvikling (Tabel 1) [3,4]. Jo færre antal kopier af SMN2 desto tidligere debuterer symptomerne, og jo alvorlige-re er sygdommen.

12

…

Behandlingen, der tilbydes i Danmark, svarer ifølge fagudvalget og ho-vedtræk til internationale standarder. Patienter med SMA type I tilby-des som udgangspunkt ikke invasiv ventilationsbehandling i Danmark. Der er dog få SMA type I patienter, der efter forældrenes ønske får in-vasiv respiration.

…”

I ”Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi” af 12. oktober 2017, var bl.a. anført:

”Medicinrådets anbefaling Medicinrådet anbefaler ikke nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi.

Ansøger har valgt at sætte prisen for nusinersen urimeligt højt, og Rå-det finder ikke, at der er proportionalitet mellem ansøgers prisforlan-gende og effekten af at tage nusinersen i brug som standardbehandling til SMA.

I lyset af fagudvalgets vurdering og ved anvendelse af alvorligheds-princippet anbefaler Medicinrådet imidlertid, at der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til præsymptomatiske spæd-børn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symp-tomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respira-

13

tionsbehandling. Denne beslutning er truffet under iagttagelse af Folke-tingets syv principper for prioritering af sygehuslægemidler.

Hvis ansøger vælger at sænke sit prisforlangende, er Medicinrådet indstillet på, at vurdere om en eventuel ny pris står i rimeligt forhold til lægemidlets kliniske værdi.

…

Sundhedsfaglig vurdering Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi (SMA) gi-ver: •Vigtig klinisk merværdi for patienter med SMA type I, da ét studie har vist, at nusinersen har effekt både på dødelighed og motorisk funktion.

•Vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med doku-menteret 5q SMA gendefekt, som tyder på SMA type I eller II, da ét studie har vist, at nusinersen ser ud til at forebygge eller forsinke udviklingen af sygdommen.

•Lille klinisk merværdi for patienter med SMA type II, da ét studie indtil nu kun har vist en lille effekt på motoriske funktioner.

•Ikkedokumenterbar klinisk merværdi for patienter med SMA type III, da der ikke findes studier, som kan vise, om nusinersen har ef-fekt for denne gruppe patienter.

Der er ikke aktuelt viden om effekten af nusinersen udover 13-15 må-neders behandling.

…

Tilslutning til anbefalingen Anbefalingen har tilslutning fra 13 rådsmedlemmer. Danske Patienters to rådsmedlemmer har afgivet dissens vedrørende type II og III, som vil fremgå af referatet fra mødet.

…”

I baggrundsmaterialet til anbefalingen var bl.a. anført:

”…

5 Resume af økonomisk beslutningsgrundlag

Formålet med den sundhedsøkonomiske analyse er at vurdere de in-krementale omkostninger forbundet med behandling af SMA i form af

14

de gennemsnitlige meromkostninger pr. patient og de samlede budget-konsekvenser for regionerne ved ibrugtagning af nusinersen (Spinraza) som standardbehandling.

Amgros’ vurdering tager udgangspunkt i dokumentationen indsendt af ansøger. Det antages i den økonomiske analyse, at for nuværende er ca. 80 patienter kandidater til behandling af den ansøgte indikation. I ana-lysen sammenlignes behandling med Spinraza i kombination med Best Supportive Care (BSC) over en tidshorisont på 15 måneder.

I analysen, som Amgros mener er mest sandsynlig, er meromkostnin-gerne per patient for Spinraza for 15 måneder, sammenlignet med BSC: 4.384.558 DKK med nuværende listepris for Spinraza.

Amgros vurderer, at budgetkonsekvenserne for sygehusene ved at tage Spinraza i brug til behandling af SMA, vil være ca. 65 millioner DKK per år om 1 år, og ca. 250 millioner per år om 5 år baseret på listeprisen. Budgetkonsekvenserne fordeler sig således for populationerne:

•Ca. 10 millioner DKK per år i år 1 og ca. 20 millioner DKK per år i år 5 for SMA type I

•Ca. 20 millioner DKK per år i år 1 og ca. 110 millioner DKK per år i år 5 for SMA type II

•Ca. 25 millioner DKK per år i år 1 og 120 millioner DKK per år i år 5 for SMA type III.

Behandling med Spinraza er forbundet med meget høje meromkostnin-ger sammenlignet med ”Best Supportive Care” (BSC) til behandling af SMA type I, SMA type II og SMA type III. Dette skyldes næsten ude-lukkende lægemiddelomkostningerne for Spinraza. De øvrige omkost-ninger, som er forbundet med standardbehandlingen af SMA, påvirker ikke meromkostningerne per patient i den valgte model. Overordnet er usikkerheden omkring meromkostningerne for Spinraza relativt lav.

…

6 Overvejelser omkring alvorlighed/forsigtighed

Medicinrådet har fundet alvorlighedsprincippet særdeles relevant i for-hold til vurderingen af nusinersen, men selv en fuld anvendelse af dette perspektiv på problemstillingen har ikke kunnet legitimere den meget høje pris.

…”

15

I mindretalsudtalelsen fra Danske Patienters medlemmer af Medicinrådet var bl.a. anført:

”…

Alene af den grund, at spinal muskelatrofi er en irreversibel fremadskridende invaliderende sygdom, gør sygdommen til en alvorlig sygdom, hvor de almindelige kriterier for ibrugtagning af lægemidler bør fraviges.

Dette forhold forstærkes af, at sygdommen debuterer hos børn og unge. Det forstærkes yderligere af at sygdommen for visse grupper indebærer en markant risiko for tidlig død. Og dette forstærkes yderligere af, at der indtil nu ikke forefindes nogen anden form for behandling.

…

Ud fra en samlet vurdering anbefaler Danske Patienter en ibrugtagning til spinal muskelatrofi type 1 og som minimum en individuel anvendel-se hos patienter med spinal muskelatrofi type 2 og 3 særligt hos patien-ter med stor risiko for kraftig forværring eller livstruende tilstand. Der anbefales en systematisk indsamling af erfaring med patienter, der be-handles.”

Ingen af sagsøgerne er omfattet af den gruppe af patienter med SMA type I, for hvilke Medicinrådet anbefalede iværksættelse af protokolleret ibrugtagning af nusinersen.

I brev af 15. december 2017 fra formanden og næstformanden for den Regionale Lægemiddelkomité i Region Hovedstaden til hospitalsdirektionerne, var bl.a. anført:

”…

Følgende typer af Lægemidler er omfattet af kravet om RLKs faglige vurdering inden ibrugtagning: Alle genuint nye lægemidler, som endnu ikke har været vurderet af Medicinrådet (tidligere KRIS eller RADS), samt alle lægemidler, som har fået afslag som standardbehandling i Medicinrådet (tidli-gere KRIS eller RADS).

…”

16

I en ”FAQ (frequently asked questions)” om “Fremgangsmåde for ibrugtagning af nye lægemidler Region Hovedstaden hospitaler” , som der var henvist til i brevet, var bl.a. anført:

Information om fremgangsmådenSpørgsmålSvar1.Hvilke lægemidler er- Alleomfattet af kravet om enfaglig vurdering fra denRegionale Lægemiddel-komité(RLK) indenibrugtagnigenuint nyelægemidler (sespørgsmål 2), som er optaget i me-dicinpriser.dk efter d. 1. februar2016 og som endnu ikke er vurdereti Medicinrådet1, samt lægemidlerng?som har fået afslag som standard-behandling til den pågældende in-dikation fra Medicinrådet- Særligt dyre analoge lægemidler, somfindes på apotekets liste over læge-midler, som er omfattet af frem-gangsmåden (se spørgsmål 4)- Alle nye eksperimentelle lægemidler(lægemidler, somikkeer blevetmarkedsført i Danmark endnu).……8.Er der mulighed for atsøge om en vurderingaf ibrugtagning til enkeltpersoner med et aflægemiddel afvist somstandardbehandling afMedicinrådLægemidler, som har fået afslag i for-hold til standardbehandling i Medicin-rådet, kan i enkelte tilfælde undtagel-sesvist tages i brug.

Dette sker i samar-bejde mellem den behandlingsansvar-lige læge og dennes ledelse/direktion.et?Ansøgningen om at anvende et læge-middel, som er blevet afvist som stan-dardbehandling i Medicinrådet skalsendes til RLK.9.Hvem kan søge RLK om envurdering af ibrugtagning?Vurderingen af ibrugtagningen af etgenuint nyt lægemiddel eller et ekspe-rimentelt lægemiddel skal søges af af-delingsledelser med accept fra ansø-gers direktion.……14.Hvordan håndtereseventuelle fagligeuenigheder om vurderin-RLK formandskabet vil drøfte vurde-ringen i dialog med ansøger samt an-søgers ledelse og direktion med hen-gen?blik på at finde en løsning.

…”

17

I tidsrummet mellem den 19. februar og den 18. marts 2018 anmeldte forældre til sagsøgerne deres børns skader til Patienterstatningen, idet de overordnet set anførte, at deres børn burde have været behandlet med Spinraza, og at sådan behandling kunne have forbedret børnenes tilstand eller i det mindste forhin-dret fortsat forringelse af deres tilstand.

Beskrivelserne af behandlingsskaderne i anmeldelserne er gengivet nedenfor for hver af sagsøgerne.

I et notat fra Danske Regioner af 23. marts 2018 er det bl.a. anført:

”Vejledning om anvendelse af lægemidler som ikke er anbefalet af Medicinrådet

1.

Baggrund

Regionerne har efter forudgående dialog med bl.a. sundhedsfaglige or-ganisationer og patientorganisationer oprettet Medicinrådet den 1. ja-nuar 2017. Medicinrådet vurderer, om nye lægemidler (herunder nye indikationer) skal anbefales eller ikke anbefales ibrugtaget som stan-dardbehandling på landets sygehuse. Med standardbehandling menes, at et lægemiddel indføres som et alment anvendt behandlingstilbud på landets sygehuse til en patientgruppe.

Medicinrådets anbefaling hviler som udgangspunkt på følgende grund-lag: • Medicinrådets kategorisering af lægemidlers merværdi • Amgros omkostningsanalyse • Folketingets 7 principper for prioritering af sygehuslægemidler

Medicinrådet kan i særlige tilfælde inddrage alvorlighed i beslutnings-grundlaget. Dette kan ske ud fra en betragtning om, at et sygdomsom-råde med stor alvorlighed for patienterne kan give anledning til accept af større omkostninger forbundet med et nyt lægemiddel, end det er til-fældet for sygdomsområder med mindre alvorlighed for patienterne. Medicinrådet kan også i særlige tilfælde lægge vægt på et forsigtig-hedsprincip, som skal sikre, at en uforholdsmæssig stor andel af sund-hedsvæsenets økonomiske midler ikke allokeres i retning af en medi-cinsk behandling.

2. Individuel behandling Når et nyt lægemiddel til behandling af en indikation ikke opfylder Medicinrådets faglige kriterier og/eller, at lægemidlets dokumenterede merværdi for patienterne af lægemidlet ikke er stor nok til at retfærdig-

18

gøre et lægemiddels omkostninger sammenlignet med eksisterende standardbehandling, så anbefaler Medicinrådet, at lægemidlet ikke bør anvendes som et generelt standardtilbud på hospitalerne.

Oprettelsen af Medicinrådet ændrer imidlertid ikke ved, at der kan væ-re tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge efter at have foretaget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet.

Vurde-ringen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en læge-konference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddel-komite, som hurtigst muligt og inden for 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning.

Det er herefter op til den behandlings-ansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling. Eventuel ibrugtagning af lægemidlet skal altid foregå protokolleret og med sy-stematisk opfølgning.

…”

I forbindelse med Patienterstatningens behandling af anmeldelserne af pa-tientskaderne skrev Rigshospitalet den 4. april 2018 bl.a. således til Patienter-statningen:

”Svar fra Rigshospitalet vedr. henvendelse om behandling med Spinraza/nusinersen

Patienterstatningen har i forbindelse med modtagelse af 6 anmeldelser af patientskader hos børn med SMA type I og type II i brev af 8. marts 2018 anmodet Rigshospitalet om at redegøre for en række spørgsmål i relation til ordination af Spinraza/nusinersen. Spørgsmålene har været drøftet med BørneUngeKlinikken og Rigsho-spitalets svar følger nedenfor.

Spørgsmål: 1.I hvilket omfang Region Hovedstaden har pålagt Rigshospitalet at følge Medicinrådets anbefalinger, herunder om Region Hovedsta-den har overladt skønnet af, hvornår Spinraza kan ordineres til en konkret patient, til Rigshospitalet?

2.Det bedes oplyst, om der ved vurdering af, om der kan ordineres Spinraza, skelnes mellem:

- Præsymptomatiske børn med dokumenteret 5q SMA - SMA type I

19

- SMA type 2 - Børn der bruger respirator

3.Det bedes endeligt beskrevet, om nogle SMA-børn - men ikke andre har fået ordineret Spinraza i forbindelse med behandling på Rigs-hospitalet?

Besvarelse:

Ad. 1) Medicinrådet er et uafhængigt råd. Rådets formål er at udarbejde anbe-falinger for anvendelse af sygehusmedicin ud fra medicinens effekt og betydning af behandlingen sammenholdt med prisen for lægemidlet. Anbefalingerne er nødvendige for, at regionerne kan prioritere, hvad pengene i sundhedsvæsenet skal bruges til på tværs af diagnoser - både sjældne, hyppige, alvorlige og mindre alvorlige - samt sikre ensartet behandling på tværs af regionerne. Medicinrådets anbefalinger vedta-ges på baggrund af faglige vurderinger af et fagudvalg, der er nedsat til specifikt at vurdere det pågældende behandlingsområde.

Medicinrådet har på baggrund af den høje pris og den begrænsede evi-dens for, hvilke patienter, der vil have gavn af behandlingen. anbefalet, at Spinraza ikke anvendes som standardbehandling til spinal muskela-trofi.

På Rigshospitalet ligger ansvaret for beslutning om, hvornår Spinraza kan ordineres til konkrete patienter, i klinikledelsen i BørneUngeKli-nikken. Det er afgørende for BørneUngeKlinikken, at patienter sættes i behandling pa baggrund af konkret viden. Klinikken følger derfor Me-dicinrådets anbefaling og tilbyder kun behandlingen til de patienter, som opfylder de kriterier, Medicinrådet har lagt til grund for at bruge alvorlighedsprincippet.

Ad. 2) Ved vurdering af, om der kan ordineres Spinraza henvises således til Medicinrådets anbefalinger herunder alvorlighedsprincippet. Ifølge al-vorlighedsprincippet skal det være muligt - ud fra konkret lægefaglig vurdering - at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbe-handling.

I lyset af fagudvalgets vurdering og ved anvendelse af alvorligheds-princippet anbefaler Medicinrådet således, at der kan iværksættes pro-tokolleret ibrugtagning af nusinersen til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter mcd SMA type I med 2-3 SMN2-kopier og symptom-

20

debut for seksmånedsalderen, som ikke er i permanent respirationsbe-handling.

Ad. 3) Tre børn har forud for Medicinrådets anbefalinger fået ordineret Spin-raza på Rigshospitalet efter vurdering i den Regionale Lægemiddelko-mite.

…”

Den 9. april 2018 skrev Aarhus Universitetshospital bl.a. således til Patienter-statningen:

”…

Patienterstatningen har i brev af 8. marts 2018 (jeres Journalnr.) stillet en række spørgsmål til Aarhus Universitetshospital vedr. Spinraza behandling af børn med SMA.

Hermed følger svar fra ledende overlæge på afdelingen for Børn og Unge på Aarhus Universitetshospital, Person 1:

"Beslutningsproces vedrørende behandling med Spinraza

Der foreligger ikke et formelt pålæg fra Region Midtjylland, om at AUH skal følge Medicinrådets anbefalinger - heller ikke vedr. Spinraza.

I stedet gælder det, at ny dyr behandling inden for Medicinrådets anbefalinger refunderes centralt i Region Midtjylland, mens ny dyr behandling uden for Medicinrådets anbefalinger skal finansieres af AUH selv.

I det aktuelle tilfælde med Spinraza har sagsbehandlingen internt på AUH været, at de behandlende læger i det neuropædiatriske team, efter både en intern drøftelse og drøftelser med de øvrige behandlende læger pa Rigshospitalet og Odense Universitetshospital, har anmodet afdelingsledelsen (AL) pa Børn og Unge om mulighed for at kunne til-byde behandling til 3 børn med SMA type 1 og 7 børn med SMA type 2.

Afdelingsledelsen imødekom anmodningen om behandling af de 3 med SMA type 1, da denne patientgruppe ligger inden for Medicinrå-dets anbefalinger.

21

For de 7 børn med SMA type 2 spurgte AL ind til, om der var individu-elle forhold hos nogle eller alle de 7 børn, som talte for behandling - ud over grundsygdommen i sig selv. Hvilket der ikke var. Herefter videresendtes anmodningerne til Hospitalsledelsen, der be-sluttede af give afslag pa dem. Dette blev 13/12 meddelt de behandlen-de læger.

Afdelingsledelsen har i forløbet været i kontakt med de øvrige børneaf-delingsledelser pa RH og OUH m.h.p. at sikre, at der gives et ens tilbud om Spinraza-behandling nationalt.

Der følges aktuelt ingen børn med præsymptomatisk SMA , men de vil-le i givet fald være tilbudt behandlingen i.h.t. Medicinrådets anbefalin-ger. I henhold til behandlingsprotokollen for Spinraza (vedhæftet) tilbydes behandlingen ikke til børn i respirator, og de behandlende læger har derfor ikke anmodet om behandling til denne patientgruppe.

Under alle omstændigheder er det ikke den enkelte behandlende læge, som på egen hånd tager stilling til, om en given ny dyr behandling skal iværksættes eller ej."”

Den 18. april 2018 skrev Odense Universitetshospital bl.a. således til Patienter-statningen:

”… Direktionen på Odense Universitetshospital er blevet bedt om at rede-gøre for i hvilket omfang Region Syddanmark har pålagt Odense Uni-versitetshospital at følge Medicinrådets anbefalinger, herunder om skønnet af ordinering af Spinraza er overladt til Odense Universitetsho-spital.

Det er den enkelte læge på afdelingen, som foretager den indlednings-vise vurdering af, hvorvidt der er grundlag for at ordinere Spinraza. I den forbindelse har Medicinrådets anbefalinger afgørende betydning.

På linje med Medicinrådets anbefalinger skelnes der i Region Syddan-mark mellem hvorvidt der er tale om SMA type I (herunder præsymp-tomatiske børn med dokumenteret 5q SMA ) eller SMA type II. I Region Syddanmark findes der ikke SMA-børn i kategorien "børn, der bruger respirator".

I relation til SMA type I har Medicinrådet givet grønt lys for anvendel-sen af Spinraza i behandlingen. Et barn har i tråd med denne anbefaling

22

modtaget 4 doser spinraza efter forskrifterne og med protokollerede undersøgelser af færdighedsniveau.

Medicinrådet anbefaler fortsat ikke Spinraza til behandling af SMA ty-pe II. Odense Universitetshospital følger overordnet anbefalingen og har ikke udskrevet Spinraza til denne patientgruppe, men afventer mø-de i Medicinrådet den 17. april og 24. april.

Odense Universitetshospital er blevet bedt om at beskrive om nogle SMA-børn, men ikke andre, har fået ordineret Spinraza i forbindelse med behandling på Odense Universitetshospital. Der har været op-mærksomhed på det syvende princip om adgang til behandling, og herunder at det skal være muligt at tage højde for patientens individu-elle behov.

I gruppen af SMA type II børn har den behandlende læge efter konkrete vurderinger ikke fundet, at der var særlige individuelle behov, som kunne begrunde en udskrivelse af Spinraza.

Det er anført, at det er yderst vanskeligt for den enkelte læge at forudsige effekt end-sige udvælge enkelte patienter, der kunne have særligt gavn af behand-lingen, medmindre der foreligger forudgående konkret viden om medi-cinens effekt i relation til pågældende patient.

På nuværende tidspunkt findes der ikke på OUH eller i Region Syd-

danmark retningslinjer for ansøgning om brug af eksperimentelle eller ikke anbefalede lægemidler, men som følge af denne sag er der sat fo-kus på behovet herfor, hvorfor der nu er igangsat et arbejde i regi af den regionale lægemiddelkomité.”

I et brev af 9. april 2018 til formanden for Danske Regioner skrev sundhedsmi-nisteren bl.a.:

”Som jeg - har du sikkert også fulgt debatten om Medicinrådets arbejde med Spinraza tæt. Som du ved, er det min klare opfattelse, at Medicin-rådets anbefalinger er et vigtigt redskab til at prioritere sygehusmedicin og giver det offentlige sygehusvæsen forbedrede forhandlingsmulighe-der, der skal være med til at sikre, at vi bruger pengene, hvor de gør mest gavn.

Da Folketingets partier alle blev enige om de 7 principper for priorite-ring af sygehuslægemidler, var det netop for at give klare retningslinjer for, hvordan regionerne og Medicinrådet kan træffe beslutning om pri-oritering.

Med principperne satte vi i Folketinget hegnspæle, der tog højde for al-

le danske patienter. Et af principperne er adgang til behandling, der giver

23

mulighed for at afvige fra den anbefalede standardbehandling, hvis det efter den lægefaglige vurdering er det bedste valg for patienten. Alle 7 principper blev nøje udvalgt for at vægte de mange vigtige hensyn, der skal tages højde for i en prioriteringssituation, og principperne skal ses i sammenhæng. Danske Regioner bakkede i sin tid op om både dette og de øvrige principper.

Det er i forbindelse med Medicinrådets afvisning af Spinraza som stan-dardbehandling og den efterfølgende samrådsdebat i Folketinget, samt fra det fortrolige bilag, der dannede grundlag for samrådet, blevet klart, at flere læger ikke finder, at de reelt har mulighed for at afvige fra stan-dardbehandlingen.

Danske Regioner har i forbindelse med sagen om Spinraza oplyst mig, at regionerne har fastlagt en procedure for, hvordan læger kan afvige fra standardbehandling. Det synes imidlertid nødvendigt, at Danske Regioner styrker denne procedure i dialog med lægerne, og at regio-nerne også i den lokale dialog med lægerne sikrer fokus på præmissen om, at de konkrete vurderinger og beslutning om fravigelser fra anbefa-lingerne skal løses på regionalt niveau.”

Folketinget Sundheds- og Ældreudvalg stillede den 6. april 2018 følgende spørgsmål nr. 809 (Alm. del) til sundhedsministeren:

”…

"Ministeren bedes i forlængelse af besvarelse at samrådssspm. BE, BF og BG vedr. Medicinrådet og prioritering af sygehusmedicin, oplyse, hvor mange gange læger har benyttet sig af den frie ordinationsret til at ordinere præparatet Spinraza til en patient, selvom præparatet ikke er godkendt af Medicinrådet til standardbehandling”

…

I sin besvarelse af spørgsmålet den 4. maj 2018 anførte sundhedsministeren bl.a. følgende:

”…

Danske Regioner oplyser den 2. maj 2018 følgende:

"Det kan oplyses, at der aktuelt er … patienter i behandling på Rigshospitalet samt en patient i behandling på Århus Universitetshospital. Herudover har der indtil for ganske nyligt været … i behandling på Odense Universitetshospital,

24

mens forældrene til … patienter har takket nej til behandling på Århus Uni-versitetshospital. Fælles for disse patienter er, at de har opfyldt Medicinrådets kriterier for protokolleret behandling med Spinraza.”

I dag er der således ingen læger, der har ordineret Spinraza til patienter, der ikke falder inden for Medicinrådets kriterier for protokolleret be-handling.

Danske Regioner oplyser videre, at:

"Danske Regioner er i dialog med regionerne om, hvordan de lokalt kan sikre, at der foretoges konkrete vurderinger og beslutninger om fravigelser fra Medi-cinrådets anbefalinger om ibrugtagning af nye sygehuslægemidler, herunder Spinraza.

I de tilfælde, hvor den behandlende læge efter at have foretaget en samlet vur-dering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet, er regionerne enige om følgende pro-cedure.

Vurderingen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved be-handlingen for den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen fo-relægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling.

Det indebærer, at behandling med Spinraza kan anvendes i særlige tilfælde til de patientgrupper, hvor lægemidlet ikke er anbefalet af Medicinrådet. Det er imidlertid ikke det samme som, at en læge kan anvende lægemidlet blot fordi, at vedkommende læge mener, at et lægemiddel burde være standardbehandling til patienter med spinal muskelatrofi. Hvis patienter sættes i behandling med den begrundelse, så bliver medicinen gjort til standardbehandling udenom Medi-cinrådet, ag etableringen af Medicinrådet vil ikke have nogen effekt." "

Den 30. maj 2018 offentliggjorde Medicinrådet en ny anbefaling vedrørende nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi.

I anbefalingen er bl.a. anført:

”…

Medicinrådets anbefaling Medicinrådet finder, at der fortsat ikke er et rimeligt forhold mellem den dokumenterede effekt af nusinersen og ansøgers prisforlangende.

25

Under hensyntagen til alvorlighedsprincippet, finder Medicinrådet imidlertid, at der er grundlag for at anbefale ibrugtagning af nusinersen som mulig standardbehandling til følgende patientpopulationer, hvor der er evidens for effekt: 1) Præsymptomatiske spædbørn med 2-3 SMN2-kopier 2) Børn med SMA type 1, som opfylder følgende kriterier:

•2-3 SMN2-kopier •alder ved symptomdebut maks. 6 måneder •ikke er i permanent respirationsbehandling ved opstart af be-handling

3) Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier:

•mindst 2 SMN2-kopier •alder ved symptomdebut maks. 24 måneder •maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling •ingen assisteret ventilation udover natligt behov og mere end 95 % SaO2 uden assisteret ventilation.

Nusinersen kan ikke anbefales som mulig standardbehandling til pa-tienter med SMA generelt.

…

Sundhedsfaglig vurdering Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi {SMA) gi-ver:

•Vigtig klinisk merværdi for patienter med SMA type 1 •Vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med do-kumenteret 5q SMA gendefekt, som tyder på SMA type 1 eller 2

•Lille klinisk merværdi for patienter med SMA type 2. En ny gennemgang af publicerede data indikerer dog, at nusinersen har en større klinisk merværdi hos patienter med SMA type 2, der starter behandlingen tidligt(< 24 måneder efter symptomdebut) sammenlignet med patienter, der starter behandlingen sent (> 44 måneder efter symptomdebut)

•Ikkedokumenterbar klinisk merværdi for patienter med SMA

type 3.

Der er ikke aktuelt publicerede data om effekten af nusinersen udover 13-15 måneders behandling.

…”

Ved afgørelser af 20. august 2018 meddelte Patienterstatningen alle sagsøgerne, at de ikke var berettiget til erstatning efter lov om klage- og erstatningsadgang

26

inden for sundhedsvæsenet, og at betingelserne for yde erstatning efter lovens § 20, stk. 1, nr. 1 - 4, ikke var opfyldt.

Afgørelserne var – bortset fra individuelle sagsfremstillinger og et individuelt afsnit i hver af begrundelserne – enslydende, herunder bl.a. således:

”…

Afgørelse

… er ikke berettiget til erstatning efter lov om klage- og erstatningsad-gang inden for sundhedsvæsenet.

Betingelserne for at yde erstatning efter lovens § 20, stk. 1, nr. 1, er ikke opfyldt.

Vi lægger til grund, at den behandlende læge i denne sag reelt ikke havde mulighed for at ordinere lægemidlet Spinraza, fordi lægemidlet var for dyrt set i forhold til den dokumenterede effekt. Der foreligger derfor en såkaldt ressourcebegrænsning. Når en manglende behandling skyldes, at der ikke er ressourcer til at fortage den, er der allerede af den grund ikke mulighed for erstatning. Under afsnittene 1-5 og under "Begrundelse" nedenfor giver vi en redegørelse for, hvordan vi er kommet frem til dette resultat.

…

Begrundelse

Det er et politisk/økonomisk spørgsmål, om de økonomiske midler, der er til rådighed i regionen, skal bruges på fx patientbehandlinger, nye lokaler eller medicin. Det er også en politisk/økonomisk beslutning, om der skal være adgang til ny dyr medicin.

Efter ordlyden af KEL § 20, stk. 1, nr. 1, den ovenstående Højesterets-dom fra 2008 og forarbejderne til patientforsikringsloven, nu KEL, er der ikke er noget erstatningsansvar efter KEL § 20, stk. 1, nr. 1, hvis den behandlende læge ikke havde Spinraza til rådighed; altså at han eller hun ikke havde adgang til at ordinere lægemidlet.

Patienterstatningen lægger på baggrund af svarene fra de tre hospitaler til Patienterstatningen, sundhedsminister Person 2's brev af 9. april 2018 til formanden for Danske Regioner, Person 3, den nævnte mail og SMS, samt Danske Regioners nye kommende procedu-reregler til grund, at de behandlende læger i disse 7 sager ikke havde adgang til at ordinere Spinraza. Selv om den nye procedure bliver ind-

27

ført, vil den enkelte læge heller ikke uden videre kunne ordinere Spin-raza.

…

Der foreligger således en ressourcebegrænsning. Som der er redegjort for ovenfor, betyder det, at der ikke er erstatningsansvar, uanset om der måtte foreligge en patientskade.

Patienterstatningen har ikke taget stilling til, om der foreligger en pa-tientskade i nogen af de anmeldte sager, altså om patienterne er blevet yderligere svækkede, fordi de ikke har fået Spinraza. Det skyldes, at vi efter fast administrativ praksis ikke realitetsbehandler en sag, hvis vi må lægge til grund, at der manglede ressourcer til den ønskede behand-ling.

…”

De individuelle sagsfremstillinger og de individuelle afsnit fra begrundelserne er gengivet nedenfor for hver af sagsøgerne.

I tidsrummet mellem den 27. august og den 17. september 2018 blev Patienter-statningens afgørelser for alle sagsøgernes vedkommende påklaget til Anke-nævnet for Patienterstatningen, idet det overordnet set fortsat blev anført, at børnene burde have været behandlet med Spinraza, og at sådan behandling kunne forbedre deres tilstand eller i det mindste forhindre fortsat forringelse af deres tilstand. Endvidere blev det anført, at Patienterstatningen ikke i afgørel-serne havde inddraget og taget stilling til de enkelte børns særlige forhold, som i den forbindelse blev fremhævet.

Den 7. februar 2019 besvarede sundhedsministeren Folketingets Sundheds- og Ældreudvalgs spørgsmål nr. 259 (Alm. del), således:

”…

Spørgsmål nr. 259: ”Ministeren bedes kommentere henvendelsen vedr. lægemidlet Spinra-za, SUU alm. del – bilag 105, og oplyse, hvorvidt hver enkelt region ef-terlever de 7 principper for prioritering inden for sygehusmedicin, sær-ligt det 7. princip om lige adgang til behandling.”

Svar: I SUU alm. del - bilag 105 anføres det, at Medicinrådet ikke tager højde for, at Spinraza er til en meget lille patientgruppe, og at der ikke findes

28

alternativ behandling til patienterne med Spinal Muskel Atrofi (SMA). Det foreslås derfor, at der indføres et 8. princip, der sikrer små patient-grupper behandling, hvis der ikke findes anden tilgængelig behandling.

Danske Regioner og Medicinrådets formænd har på møde i efteråret 2018 oplyst til sundhedsordførerne, at Medicinrådet vurderer lægemid-ler ens, f.eks. ift. antallet af patienter, om patienterne har et behand-lingstilbud i forvejen, eller om der er tale om et lægemiddel til behand-ling af en sjælden sygdom.

De syv principper, som et enigt Folketinget vedtog i 2016, skal sikre, at borgere kan få den nødvendige behandling, når der forelægger data og evidens for, at behandlingen virker.

Danske Regioner har endvidere over for ministeriet bekræftet, at læge-midler til sjældne sygdomme har samme mulighed som øvrige læge-midler ift. at opnå status af standardbehandling.

Et 8. princip, som foreslået i bilaget, vil indebære risiko for behandling med lægemidler, hvor effekten for patienterne ikke er dokumenteret.

Det synes jeg ikke, er den rette vej at gå. Der skal være evidens for læ-gemidlets virkning, inden vi tager det i brug.

Danske Regioner har endvidere oplyst, at det er deres opfattelse, at det med forslaget om at indføre et 8. princip:

”… ikke [vil] give mening at have et Medicinråd, hvis det ikke også har mulig-hed for at forholde sig til lægemidler til små patientgrupper/sjældne sygdomme. Uagtet, at det er sjældne sygdomme, så vil man med en manglende mulighed for vurdering af disse lægemidler kunne risikere, at der tages dyre lægemidler i brug med ingen eller meget lille merværdi. Lægemidler som i visse tilfælde kan koste sundhedsvæsenet store millionbeløb. Ressourcerne til at finansiere disse lægemidler skal i givet fald skulle findes andre steder i sundhedsvæsenet, og samlet set kan man risikere at opnå mindre sundhed for pengene. ”

I spørgsmålet anmodes jeg også om at oplyse, hvorvidt hver enkelt re-gion efterlever de 7 principper for prioritering inden for sygehusmedi-cin, særligt det 7. princip om lige adgang til behandling. Ministeriet har i den forbindelse indhentet bidrag fra Danske Regioner, som har oplyst følgende:

”Medicinrådet blev oprettet pr. 1. januar 2017. Medicinrådet udsteder uaf-hængige anbefalinger til regionerne om ibrugtagning og anvendelse af medicin.

29

Når Medicinrådets anbefalinger foreligger fremsendes de til regionerne, som sikrer, at anbefalingerne implementeres.

Folketinget har i forbindelse med oprettelsen af Medicinrådet opstillet 7 over-ordnede principper for prioritering af sygehusmedicin.

Regionerne er enige i, at det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vur-dering at ordinere et lægemiddel, som ikke er anbefalet af Medicinrådet (princip 7). Regionerne har derfor i fællesskab udarbejdet en vejledning for anvendelse af ikke anbefalede lægemidler.

Det følger af vejledningen, at såfremt lægen vur-der, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten et lægemiddel, så skal lægen forelægge vurderingen på en lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen af den konkrete patient.

Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, som inden for 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læ-ge at træffe endelig beslutning om behandling.

Det indebærer, at behandling med eksempelvis Spinraza kan anvendes i særlige tilfælde til de patientgrupper, hvor lægemidlet ikke er anbefalet af Medicinrå-det. Det er imidlertid ikke det samme som, at en læge kan anvende lægemidlet blot fordi, at vedkommende læge mener, at et lægemiddel burde være standard-behandling til patienter med spinal muskelatrofi. Hvis patienter sættes i be-handling med den begrundelse, så bliver medicinen gjort til standardbehand-ling udenom Medicinrådet, og etableringen af Medicinrådet vil ikke have no-gen effekt.”

Danske Regioner har endvidere om de enkelte regioners efterlevelse af de 7 principper oplyst:

” De enkelte regioner efterlever det 7. princip.

Region Hovedstaden: Anbefalinger om ibrugtagning af et lægemiddel uden for standardbehandling varetages af Region Hovedstadens Task Force for Rationel Medicinanvendelse på Hospitalerne. Task forcen, som hører under den regionale lægemiddelkomité, blev nedsat for at skabe en mere ensartet og fagligt funderet tilgang til ibrug-tagning af nye lægemidler samt sikre en rationel behandling af patienterne, herunder mulighed for afvigelse fra Medicinrådets anbefalinger.

Vurderinger om ibrugtagning af lægemidler uden for standardbehandling ud-arbejdes med faglig bistand af Klinisk Farmakologisk Afdeling på Bispebjerg Hospital.

30

Region Midtjylland Det er det faglige miljø, der sammen med afdelingens ledelse drøfter og træffer beslutning om behandlingen inden for eget råderum. Der søges faglig rådgiv-ning fra Klinisk Farmakologisk Afdeling. Den faglige indstilling, den faglige rådgivning og de økonomiske konsekvenser forelægges Hospitalsledelsen.

Region Syddanmark Ansøgninger om ibrugtagning af lægemidler, som ikke er anbefalet som stan-dardbehandling, rettes til formanden for Det Regionale Lægemiddelråd. For-manden træffer afgørelse efter at have konsulteret Afdeling for Klinisk Far-makologi samt relevante specialister inden for fagområdet. I tvivlstilfælde eller ved ønske om en second opinion, forelægges sagen for koncernledelsen.

Region Sjælland Sygehusafdelingerne har mulighed for at ansøge om ibrugtagning af et læge-middel til en konkret patient, selvom lægemidlet er afvist som standardbehand-ling af Medicinrådet. Ansøgerens argumenter for ibrugtagning af lægemidlet vurderes af formandskabet i Den regionale Lægemiddelkomité og af Klinisk Farmakologisk Enhed i Region Sjælland. Svaret foreligger inden for 48 timer. På kræftområdet afholder en af næstformændene i Den regionale Lægemiddel-komité desuden faste møder med onkologerne i regionen med henblik på kvalifi-ceret ibrugtagning af lægemidler, som afviger fra standardbehandling.

Region Nordjylland I de særlige tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge samlet vurderer, at det bør overvejes at igangsætte en patient med et lægemiddel, der ikke er god-kendt til standardbehandling og som har et betydeligt omkostningspotentiale, følges den fælles regionale vejledning om anvendelse af lægemidler, som ikke er anbefalet af Medicinrådet. Region Nordjylland er der sikres en procedure i overensstemmelse hermed og inden for den angivne tidsramme. ”

Jeg kan supplerende om efterlevelsen af det 7. princip henvise til mit svar på SUU alm. del spm. 1167 den 24. september 2018.”

Ved afgørelser af 1. april 2019 blev Patienterstatningens afgørelser stadfæstet af Ankenævnet for Patienterstatningen.

I begrundelserne for alle afgørelserne var anført:

”…

Ankenævnet for Patienterstatningen er enig i, at … ikke har ret til er-statning efter § 20, stk. 1, nr. 1, i klage- og erstatningsloven.

31

Ankenævnet henviser til den begrundelse, Patienterstatningen har givet i sin afgørelse.

Ankenævnet kan supplerende tilføje, at alle Folketingets partier i marts 2016 blev enige om 7 overordnede principper for prioritering af syge-husmedicin. Formålet med vedtagelsen af principperne var ifølge pressemeddelelse af 3. april 2016 at sætte rammen for prioriteringer in-den for sygehusmedicin. Der blev ved vedtagelsen af principperne ikke taget stilling til, om eventuel manglende overholdelse af principperne skulle medføre kompensation i form af erstatning eller godtgørelse.

Det afgørende er herefter, om det må antages, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold ville have handlet anderledes ved undersøgelse, behandling eller lignende, jf. kla-ge- og erstatnings lovens § 20, stk. 1, nr. 1. Ved vurderingen skal der ta-ges hensyn til de ydre forhold, der rent faktisk stod til rådighed i den konkrete behandlingssituation.

Klage- og erstatningslovens sigte er ikke at pålægge sygehusene en optimal standard uafhængigt af tilgængelige ressourcer. Hvis ydre forhold i form af ressourcemæssige begrænsnin-ger eller prioriteringer har været årsagen til, at en patient ikke er blevet tilbudt en bestemt behandling, er der ikke et erstatningsansvar efter § 20, stk. 1, nr. 1.

I dette tilfælde er der nemlig ikke grundlag for at anta-ge, at den erfarne specialist kunne have handlet anderledes i samme si-tuation.

Ankenævnet vurderer på baggrund af sagens oplysninger, at det må lægges til grund, at den manglende behandling med Spinraza var be-tinget af ressourcemæssige forhold.

Da patientens bopælsregion ifølge sundhedslovens § 235 afholder ud-gifterne til sygehusbehandling, må det desuden lægges til grund, at en erfaren specialist ikke ville have undersøgt muligheden for at få … henvist til behandling med Spinraza i en anden region.

Dermed er betingelserne for at yde erstatning i klage- og erstatningslo-ven ikke opfyldt.

Afslutningsvis kan det oplyses, at det ligger udenfor ankenævnets kompetence at efterprøve Medicinrådets vurdering. Det ligger ligeledes udenfor ankenævnets kompetence at vurdere sammensætningen af Medicinrådet, herunder medlemmernes habilitet.

Med disse bemærkninger kan ankenævnet stadfæste Patienterstatnin-gens afgørelse af 20. august 2018.

32

…”

I nogle af begrundelserne var der tillige henvist til individuelle forhold for den enkelte klager. Disse dele af begrundelserne gengives nedenfor.

Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 1 I anmeldelsen til Patienterstatningen af 3. marts 2018 var Sagsøger (Barn) 1's behandlingsskade beskrevet således:

”…

Sagsøger (Barn) 1 fik i 2010 konstateret muskelsvind (Spinal Muskelastrofi type II). På dette tidspunkt var der ingen behandling for selve muskel-svindsdiagnosen men alene fysio- og ergo terapi.

Spinraza blev d. 23 dec. 2016 godkendt i USA (FDA godkendt) og d. 24 april godkendt i Europa (EMA godkendt) til alle typer af SMA (det er forskelligt om SMA kategoriseres som type I, II og III. De behandlende læger på OUH ventede således kun på den sidste godkendelse i Dan-merk og har af flere omgange tydeligt sagt at organiseringen ift. medi-cingivningen var på plads og kun manglede den danske godkendelse.

Medicinrådet afviste d. 12 okt. 2017 og igen d. 30 januar 2018 at god-kende Spinraza med begrundelsen at effekten ikke var høj nok ift. pri-sen. Vi har af to omgange henvendt os til Odense Universitets Hospital ift. at igangsætte behandlingen med henvisning til det 7 princip for Medicinrådets retningslinjer. Begge gange er blevet afvist med henvis-ning til Medicinrådets beslutning fra d. 12 okt. 2017.

Sagsøger (Barn) 1 har som følge af sin Muskelsvind mistet betydelig hovedkontrol det sidste ½ år, har svært ved at løfte hans arme og spille eks. IPAD, haft luftvejsinfek-tioner og betydelige psykiske men som følge af at der ikke er råd til i Danmark at behandle hans muskelsvind.

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 1 var sålydende:

”Sagsfremstilling Du har 3. marts 2018 på vegne af din søn Sagsøger (Barn) 1 søgt erstatning, fordi du mener at Sagsøger (Barn) 1's helbredstilstand er blevet forringet som følge af, at han ikke er blevet sat i behandling med læge-midlet Spinraza.

33

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 1 i 2010 fik stillet diagno-sen Spinal Muskelatrofi Type 2. Desuden lider Sagsøger (Barn) 1 af en stofskif-telidelse.

Du har i anmeldelsen oplyst, at lægerne på Odense Universitetshospital afventede at lægemidlet Spinraza blev godkendt i Danmark, men at Medicinrådet 12. oktober 2017 afviste at godkende Spinraza med be-grundelsen, at effekten ikke var høj nok i forhold til prisen. I har efter-følgende to gange med henvisning til det 7. princip for Medicinrådets retningslinjer henvendt jer til Odense Universitetshospital med henblik på at få Sagsøger (Barn) 1 i behandling med Spinraza. I har fået afvisning fra hospitalet med henvisning til Medicinrådets beslutning.

Det fremgår desuden af anmeldelsen, at du mener, at Sagsøger (Barn) 1 som følge af den manglende behandling med Spinraza har mistet betydelig hovedkontrol det sidste halve år, at han har svært ved at løfte sine ar-me, at han har luftvejsinfektioner og betydelige psykiske men som følge af, at der ikke er råd til i Danmark at behandle hans sygdom.

Ved kontrol på Odense Universitetshospital 21. september 2017 fremgår det, at I venter spændt på, hvornår Sagsøger (Barn) 1 kan komme i behandling med Spinraza.

Af journalnotat fra Odense Universitetshospital 2. november 2017 fremgår følgende:

"Sagsøger (Barn) 1 har spinal muskelatrofi type 2 med 3SMN2 kopier. Far ringer i anledning af, at Spinraza ikke er blevet godkendt af medicinrådet, grundet manglende proportionalitet mellem Biogen's pris og effekt iff. at bruge medicinen som standardbehandling til spinal muskelatrofi. Far spørger om der i Sagsøger (Barn) 1's tilfælde er mulighed for at lave en undta-gelse. Medicinrådet har anbefalet, at der bliver iværksat protokolleret ibrugtagning af medicinen til præsomatiske spædbarn samt til patienter med SMAtype 1 med 2 SMN2 kopier og symptomdebut før 6 mdr. al-deren, som ikke er permanent respiratorbehandling.

34

Sagsøger (Barn) 1 ligger ikke i den gruppe og vil derfor ikke, ifølge medicinrå-dets anbefalinger, være kandidat til Spinraza aktuelt."

Den 9. januar 2018 rettede du igen henvendelse til hospitalet vedrøren-de muligheden for at sætte Sagsøger (Barn) 1 i behandling med Spinraza.

Du oplyste, at Sagsøger (Barn) 1 skulle have fjernet de stænger, som han havde fået indopereret i ryggen, da de havde løsnet sig, og du ønskede, at man forud for ny rygoperation skulle sætte Sagsøger (Barn) 1 i behandling med Spinraza for at gøre Sagsøger (Barn) 1 så god som muligt rent muskulært.

Ho-spitalets læger vurderede dog, at der ikke var belæg for, at behandling med Spinraza kunne ændre på operationsforløbet. Hospitalets holdning var således den samme som beskrevet i notat af 2. november 2017.

14. februar 2018 har den specialeansvarlige overlæge på Odense Uni-versitetshospital foretaget en vurdering af, om Sagsøger (Barn) 1 burde blive sat i behandling med Spinraza forud for ny rygoperation. Han har noteret følgende i journalen:

1."Spinraza har ikke en sådan dokumenteret effekt, at vi på nogen måde kan forvente.at hans bevægeevne og muskelfylde vil styrkes, hvis vi starter behandling på nuværende tidspunkt og følger den op frem til kommende rygoperation den 20.03.18

2.Spinraza kan muligvis have en forhindrende effekt på tab af færdig-heder. Her tænkes specielt på finmotorik af hænderne, i så fald kræ-ver dette en langvarig medicinsk behandling.

3.Der er en mindre men ikke fuldstændig negligerbar risiko for intro-duktion af bakterier til rygmarvsvæskehulrummet. Dette kan se ved lumbalpunktur. Der er som bekendt infektion i vævet omkring me-tal, og der har også været osteomyelittegn. Han er i forebyggende medicinsk behandling. Hvis bakterier indføres, drejer det sig for-mentlig om delvist resistente stafylokokker, som kan være vanskeli-ge at behandle i det tilfælde, at de vokser i rygmarvsvæsken og dermed også i hjernens hulrumssystem. Det vurderes, at risiko her-for og mulig mindre effekt på kort sigt af Spinraza ikke står mål med hinanden.

4.Behandling med Spinraza bør vente med opstart til operation er ve-loverstået og infektionen er på plads. Man kan da på langt sigt håbe på en mindre forebyggende effekt på tab af håndfunktion, men en mere tydelig effekt kan ikke stilles i udsigt med den viden vi har nu.

5.Med henblik på ernæring kan bedring af ernæringstatus op til ope-ration evt. erhverves ved intravenøs ernæring i en tidsperiode. Dette skal i så fald drøftes med Rigshospitalet."

35

Odense Universitetshospital har desuden sendt bemærkninger til sa-gen. Det fremgår heraf, at Medicinrådet gav tilladelse til ibrugtagning af Spinraza til præsymtomatiske spædbørn og til børn med SMA type I med 2 SMN kopier og med behandlingsstart før 6 måneders alderen. Sagsøger (Barn) 1 var ikke i denne kategori og kunne derfor ikke komme i be-handling.

Det oplyses også, at Patienter med SMA type II har en lang-somt fremadskridende forværring af deres motoriske handicap, som Spinraza i bedste fald kan bremse udviklingen af, når behandlingen gi-ves over mindst 6 måneder.

Hvis Sagsøger (Barn) 1 for 6 måneder siden var blevet sat i behandling med Spinraza kunne man i bedste fald forvente en bevaring af funktionsniveau - opbremsning i tab af hovedkontrol og tab af håndfunktion. Det er udelukkende ved at behandle, at man kan få et billede af, om Spinraza vil kunne have en effekt på det enkelte barn.

…”

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 1 var sålydende:

”Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor det af journalnotat fra 2. november 2017 fremgår, at Sagsøger (Barn) 1 ikke er kandidat til Spinraza, da Sagsøger (Barn) 1 ikke hører under en af de grupper, som Medicinrådet anbefa-ler medicinen til.”

Den 12. november 2018 indgav overlæge Vidne 1 ansøgning om ibrugtag-ning af Spinraza udenfor Medicinrådets anbefalinger til Sagsøger (Barn) 1, hvori bl.a. var anført:

”…

er 9 år gammel. Han har haft symptomer på muskelsvækkel-

se i 8½år. Han kan anvende hænder til joystick og tastatur. Han er tynd. Får udelukkende mad peroralt. Får tilstrækkeligt med kalorier med til-skud af Nutrini. Skal spise hyppigt grundet sin MCAD. Har ikke kun-stig ernæringsvej. Vejrtrækningen er udelukkende diaphragmatisk.

Han anvender CPAP system om natten. Desuden hostemaskine. Har netop været igennem en lungebetændelse med atalektase. Sidder i kø-restol og skal liftes/bæres ved transfer. Han har i kørestolen bælte om livet. Det kan løsnes så han kan hælde kroppen lidt frem. Holder hove-det i den forbindelse. Der er kontrakturer af led. Han er opereret for skoliose med indlæggelse af stav. Sidst korrigeret i september 2018.

Grundet alder er ikke inkluderet i den gruppe af børn der

kan gives standard behandling med Spinraza. Den foreliggende litte-

36

ratur tyder ikke på at behandlingseffekt kan opnås. Men undersøgelser er også sparsomme når det gælder den lidt ældre aldersgruppe (fra 4 til 12 år). Se vedlagte generelle beskrivelse af nuværende viden om effekt af Spinraza.

Der søges fordi har en genetisk betinget sygdom hvor der

ingen kausal behandling er. Udelukkende understøttende behandling. Hans handicap vil progrediere over de kommende år og meget tyder på at han inden for 5 – 10 skal tilkobles respirator permanent for at overle-ve.

Den tvivl om effekt der måtte være skal komme ham til gode. Der tæn-kes her specielt på et opnå at standse forværring.

Behandling skal ophøre efter 2 år hvis ikke effekt kan dokumenteres med nedennævnte redskaber.

Der dokumenteres effekt med HFMSE skalaen for neuromuskulære li-delser. Der registreres ved start og hver ½ år.

Ansøgning sker i samråd med neuroteamet ved HCA Børnehospital. Endvidere er der løbende korrespondance med Skejby og Rigshospita-let vedrørende monitorering. Der anvendes fælles redskaber og fælles database. Sagsøger (Barn) 1 følges endvidere i Respirationscenter og Institut for Muskelsvind og data herfra vil blive registreret løbende og indgår i en-delig beslutning om eventuelt ophør om 2 år.

…”

I Det Regionale Lægemiddelråd, Region Syddanmarks, besvarelse af ansøgnin-gen den 10. december 2018 var bl.a. anført:

”…

Desværre kan Det Regionale Lægemiddelråd IKKE på det foreliggende grundlag imødekomme ansøgningen.

Begrundelsen er, at Sagsøger (Barn) 1 efter det oplyste er 9 år og har haft symp-tomer på muskelsvind siden ca 6 mdrs alderen dvs i ca. 8,5 år. Der fore-ligger ikke publicerede videnskabelige data, der tyder på, at behandlin-gen kan have effekt så længe efter sygdomsdebut.

37

Netop sygdomsvarigheden har været diskuteret endog meget grundigt i Medicinrådet, som finder, at behandlingen skal startes senest 4 år efter symptomdebut.

Der er ikke i ansøgningen anført nogen begrundelse, der kunne tilsige,

at behandlingen kunne have effekt i netop tilfælde. Der er

derfor ikke grundlag for i dette tilfælde at fravige de almindelige ret-ningslinjer.

…”

I begrundelsen for Ankenævnets for Patienterstatningens afgørelse af 1. april 2019 var for Sagsøger (Barn) 1 særligt anført:

”…

Af sagens akter fremgår det, at Odense Universitetshospital i 2017 af-ventede Medicinrådets godkendelse af Spinraza. Da Medicinrådet den 12. oktober 2017 anbefalede, at Spinraza ikke skulle bruges som stan-dardbehandling til patienter med SMA type 2, meddelte Odense Uni-versitetshospital ifølge journalnotat af 2. november 2017, at Sagsøger (Barn) 1 ikke var kandidat til behandling med Spinraza.

Værge (Far) 1 bad den 9. januar 2018 hospitalet om endnu en gang at overveje muligheden for at behandle Sagsøger (Barn) 1 med Spinraza. Ifølge journalnotat af 23. januar 2018 gav hospitalet dog endnu en gang afslag af de grunde, der tidligere var blevet oplyst.

Det fremgår videre af sagens akter, at Odense Universitetshospital den 12. november 2018 søgte Det Regionale Lægemiddelråd om tilladelse til at behandle Sagsøger (Barn) 1 med Spinraza udenfor Medi-cinrådets anbefalinger. Dette blev afslået af Det Regionale Lægemiddel-råd ved skrivelse af 10. december 2018.

…”

Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 2

I anmeldelsen til Patienterstatningen af 3. marts 2018 var Sagsøger (Barn) 2's behandlingsskade beskrevet således:

”…

Sagsøger (Barn) 2 fik sin diagnose da hun var kun 1 år gammel. Den gang var der ikke medicinsk behandling der kunne afhjælpe hendes situation.

38

Der er der nu, Spinraza, men det må ikke tages i brug i Danmark, grun-det det er for dyrt. Medicinen er godkendt, altså ikke længere test me-dicin.

Neurolog OUH Vidne 1 har givet os på skrift at Sagsøger (Barn) 2 er helt klart målgruppen for medicinen. Han har ligeledes givet os afslag på at han ikke har mulighed for at tage medicinen i brug. MEN at hun ikke får behandling betyder at hun stille og roligt taber kræfter. Hun taber førlighed og livvigtige funktioner. Blandt andet har Sagsøger (Barn) 2 i løbet af halvandet år fået en ryg scoliose på 98 grader, grun-det hendes sygdom, og skal her 13/3 opereres herfor.

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 2 var sålydende:

”…

Du har 3. marts 2018 på vegne af din datter Sagsøger (Barn) 2 søgt erstatning, fordi du mener at Sagsøger (Barn) 2's helbredstilstand er blevet forringet som følge af, at hun ikke er blevet sat i behandling med læge-midlet Spinraza.

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 2 er diagnosticeret med Spinal Muskelatrofi type 2.

Du har i anmeldelsen anført, at en neurolog fra Odense Universitetsho-spital på skrift har oplyst, at Sagsøger (Barn) 2 helt klart er målgruppen for Spin-raza, men at han ikke har mulighed for at tage medicinen i brug. Du mener, at det har betydet. at Sagsøger (Barn) 2 taber kræfter i form af førlighed og livsvigtige funktioner.

Af journalnotat fra ortopædkirurgisk afdeling på Odense Universitets-hospital 21. juni 2017 fremgår det, at røntgenbilleder af Sagsøger (Barn) 2's ryg i liggende stilling viser en skoliose (skæv ryg) på 30 grader og i siddende

39

på 60 grader. Det fremgår desuden, at Sagsøger (Barn) 2 var kandidat til behand-ling med Spinraza. Da man var usikker på, hvilken effekt medicinen ville få, besluttede man at være tilbageholdende med kirurgisk aktivi-tet.

Ved kontrol på Neurologisk afdeling 25. september 2017 oplyser du, at du er bekymret for Sagsøger (Barn) 2's ryg. Du har talt med andre forældre til børn med muskelsvind, hvor rygoperation er kommet lidt for sent. Det fremgår desuden af journalen, at man afstod fra undersøgelse, da der var megen tale omkring forestående behandling med Spinraza. Man formodede at Spinraza ville blive godkendt i meget nær fremtid til be-handlingsstart før årsskiftet.

I journalnotat fra 30. oktober 2017 er det oplyst, at I var meget chokere-de over, at Spinraza ikke var blevet godkendt, og at I var interesserede i at finde ud af, om Sagsøger (Barn) 2 skulle have sin ryg opereret, når nu medi-cinsk behandling ikke var muligt foreløbigt.

22. november 2017 var Sagsøger (Barn) 2 igen til kontrol på ortopædkirurgisk af-deling på Odense Universitetshospital, hvoraf følgende fremgår:

"Møder til kontrol. Desværre er der ikke rigtig sket yderligere i sagen. Kører lidt i ring, idet der ikke er truffet beslutning om hendes rygopera-tion i lyset af, at der stadigvæk er en procedure, der kører omkring me-dicinsk behandling. Jeg mener ikke, at hoftekirurgi og for den sags skyld knækirurgi er på tale før skoliosen og dermed også bækkenet i en omfang er rettet op.

Vil være yderst tvivlende overfor om en medicinsk behandling vil kun-ne ændre på de allerede eksisterende deformiteter. Kan derfor være usikker på om der er grund til at afvente en afgørelse i sagen om medi-cinsk behandling før man tager stilling til den rygkirurgisk interven-tion."

Ved kontrol 20. december 2017 fremgår det, at Sagsøger (Barn) 2 har fået tilta-gende problemer med smerter i ryggen, og at hun nu heller ikke kan ri-de længere. En røntgenundersøgelse i siddende stilling viste skoliose på knap 80 grader. Man ville stile imod en rygoperation og derefter en hof-teoperation.

Det fremgår videre af journalen, at I ønskede en second opinion og blev henvist til Aarhus Universitetshospital.

…”

40

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 2 var sålydende:

”…

Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du har forklaret, at en læ-ge på Odense Universitetshospital har oplyst dig om, at Sagsøger (Barn) 2 er i målgruppen for Spinraza, men at han ikke har mulighed for at tage medicinen i brug.

…”

Den 12. november 2018 indgav overlæge Vidne 1 ansøgning om ibrugtag-ning af Spinraza udenfor Medicinrådets anbefalinger til Sagsøger (Barn) 2, hvori bl.a. var anført:

”…

Sagsøger (Barn) 2 er 11 år gammel. Han har haft symptomer pa muskelsvækkelse i 10 år. Han kan anvende hænder og løfte arme med overarme til van-dret. Vejrtrækningen er delvist diaphragmatisk. Hun anvender ikke respirationsudstyr fast, dog CPAP når hun falder i søvn. Men kan have behov for CPAP og hostemaskine ved forkølelser. Sidder i kørestol og liftes ved transfer. Kan ikke længere stå sikkert. Holder krop og hoved i kørestol. Der er begyndende kontrakturer af led. Sagsøger (Barn) 2 er opereret for skoliose med indlæggelse af stav i 2018.

Grundet alder er Sagsøger (Barn) 2 ikke inkluderet i den gruppe af børn der kan gives standard behandling med Spinraza. Den foreliggende litteratur tyder ikke pa at behandlingseffekt kan opnås. Men undersøgelser er også sparsomme når det gælder den lidt ældre aldersgruppe (fra 4 til 12 år). Se vedlagte generelle beskrivelse af nuværende viden om effekt af Spinraza.

Der søges fordi Sagsøger (Barn) 2 har en genetisk betinget sygdom hvor der in-gen kausal behandling er.

Udelukkende understøttende behandling. Hendes handicap vil progre-diere langsomt over de kommende år.

Den tvivl om effekt der måtte være skal komme ham til gode. Der tæn-kes her specielt på at opnå at standse forværring.

Behandling skal ophøre efter 2 år hvis ikke effekt kan dokumenteres med nedennævnte redskaber.

41

Der dokumenteres effekt med HFMSE skalaen for neuromuskulære li-delser. Der registreres ved start og hvert ½ år.

Ansøgning sker i samråd med neuroteamet ved HCA Børnehospital. Endvidere er der løbende korrespondance med Skejby og Rigshospita-let vedrørende monitorering. Der anvendes fælles redskaber og fælles database. Sagsøger (Barn) 2 følges endvidere i Respirationscenter og Institut for Muskelsvind og data herfra vil blive registreret løbende og indgår i en-delig beslutning om eventuelt ophør om 2 år.

…”

I Det Regionale Lægemiddelråd, Region Syddanmarks, besvarelse af ansøgnin-gen den 10. december 2018 var bl.a. anført:

”…

Desværre kan Det Regionale Lægemiddelråd IKKE på det foreliggende grundlag imødekomme ansøgningen.

Sagsøger (Barn) 2 er 11 år og det er i ansøgningen oplyst, at hun har haft symp-tomer siden 1-års alderen – dvs i ca. 10 år.

Der foreligger ikke publicerede videnskabelige data, der tyder på, at behandlingen kan have effekt så længe efter sygdomsdebut. Netop sygdomsvarigheden har været diskuteret endog meget grundigt i Me-dicinrådet, som finder, at behandlingen skal startes senest 4 år efter symptomdebut.

Der er ikke i ansøgningen anført nogen begrundelse, der kunne tilsige, at behandlingen kunne have effekt netop i Sagsøger (Barn) 2's tilfælde. Der er derfor ikke grundlag for i dette tilfælde at fravige de almindelige ret-ningslinjer.

…”

Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 3

I anmeldelsen til Patienterstatningen af 27. februar 2018 var Sagsøger (Barn) 3's behandlingsskade beskrevet således:

”…

42

Da Sagsøger (Barn) 3's sygdom er (indtil videre) uhelbredelig, er alle skridt i den rigtige retning positive. Da vi hørte rygter om Spinraza i efteråret 2016 blev vi helt vilde. Endelig var der en behandling for Sagsøger (Barn) 3.

Da vi, i for-året 2017, var til kontrol på Rigshospitalet var beskeden fra Sagsøger (Barn) 3's be-handlende læge at "Hvis ikke Sagsøger (Barn) 3 og hans bror skulle have Spinraza, så vidste han ikke hvem der så skulle have det".

Derfor var en et ekstra stort chok og en ekstra stor sorg, da vi fik at vide, at han ikke kunne få behandling på baggrund af Medicinrådet beslutning om at det ikke kunne anbefales som standardbehandling. Derfor har Sagsøger (Barn) 3 ikke modtaget den behandling hans læge mener er den bedste for ham.

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 3 var sålydende:

”…

Du har 27. februar 2018 på vegne af din søn Sagsøger (Barn) 3 søgt erstatning, fordi du mener, at Sagsøger (Barn) 3's helbredstilstand er ble-vet forringet som følge af, at han ikke er blevet sat i behandling med lægemidlet Spinraza.

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Du har i anmeldelsen oplyst, at I i forbindelse med kontrol af Sagsøger (Barn) 3 på Rigshospitalet i foråret 2017 fik oplyst af lægen, at hvis ikke Sagsøger (Barn) 3 skul-le have Spinraza, så vidste han ikke, hvem der skulle have det. I blev derfor overraskede, da I senere blev oplyst om, at Sagsøger (Barn) 3 ikke kunne komme i behandling med Spinraza på grund af, at Medicinrådet havde besluttet, at Spinraza ikke kunne anbefales som standardbehandling. Du mener derfor, at Sagsøger (Barn) 3 ikke har modtaget den behandling, som læ-gen har ment ville være bedst for ham.

Du har oplyst, at Sagsøger (Barn) 3's tilstand det sidste halve år er blevet forværret signifikant. At hans muskelstyrke er blevet svagere, at han har fået voldsomme kontrakturer i hofterne, hvilket betyder, at han ikke længe-

43

re kan ligge fladt på maven og stort set ikke kan sprede sine ben. Dette har blandt andet besværliggjort behandling i ståstativ. Desuden er hans rygmuskulatur blevet væsentligt svagere, hvilket har medført, at han har fået korset.

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 3 er diagnosticeret med Spi-nal muskelatrofi Type 2 og er kørestolsbruger.

Ved kontrol på Rigshospitalet 23. april 2015 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 3 inden for det sidste halve års tid havde mistet muskelstyrke, men at han kunne strække knæene fint og havde god hoftebevægelighed. Der var ikke kontrakturer. Han havde ståstativ, som fungerede som gangvogn.

12. maj 2016 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 3 mangler 10 grader for at kunne strække begge knæ ud, at han havde god hovedkontrol, perfekt ryg og ikke klikkede i hofterne.

Ved kontrol 8. juni 2017 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 3's situation var stabil, og at man havde talt om behandling med Spinraza, hvor man forventede en afgørelse i efteråret. Ifølge journalen blev I 12. december 2017 oplyst om, at der i øjeblikket ikke var mulighed for at behandle med Spinraza i Danmark.

Den 23. januar 2018 ordinerede en læge på Rigshospitalet korset til Sagsøger (Barn) 3, da han klagede over smerter i lænden, og man kunne konstatere, at han trak skævt i kørestolen og havde mange ensidige bevægelser

…”

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 3 var sålydende:

”…

Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du har forklaret, at Rigs-hospitalets begrundelse for ikke at sætte Sagsøger (Barn) 3 i behandling med Spin-raza var, at Medicinrådet havde besluttet, at Spinraza ikke kunne anbe-fales som standardbehandling.

…”

Det er oplyst, at Sagsøger (Barn) 3 siden den 28. juni 2018 har væ-ret behandlet med Spinraza.

44

Særligt vedrørende Sagsøger Den 7. marts 2017 indgav overlæge Vidne 2 ansøgning om tilladelse til brug af nusinersen som led i et early acces program, herunder til anvendelse på Sagsøger.

I formandskabets for den Regionale Lægemiddelkomités besvarelse af ansøg-ningen den 17. marts 2017 var bl.a. anført:

”…

Opsummering Nusinersen (Spinraza) synes at have en effekt på udviklingen af mu-skelsvækkelse og spinal motoratrofi hos patienter med spinal motora-trofi. Effekten er bedst vist for patienter med tidlig debut SMA type 1, men meget tyder på, at der også er en effekt hos patienter med senere debut (SMA type 2-3). Der er ikke data der specifikt understøtter effekt ved meget fremskreden sygdom samt hos patienter i respiratorbehand- ling.…

Vurdering Formandskab for RLK vurderer, at der ikke er evidens for, at … vil ha-ve gavn af behandling med nusinersen, hvorfor opstart af behandling til … ikke anbefales. …”

I anmeldelsen til Patienterstatningen af 3. marts 2018 var Sagsøgers skade – der var angivet som en lægemiddelskade - beskrevet såle-des:

”…

Der er kommet den første behandlende medicin på Spinal Muskel Atro-fi (SMA), en genetisk muskelsvindssygdom. Den hedder Spinraza. Den kan stoppe progression og evt også give tabte kræfter tilbage. Og her lidt mere beskrivelse af forløbet: I august 2016 stillede Biogen Spinraza gratis til rådighed i Europa til de hårdest ramte af Spinal Muskel atrofi, dvs type lere, indtil medicinen blev godkendt i Europa. Dette program hed Expanded Access Program (EAP).

…

45

Vi blev opmærksomme på dette program i august 2016, da Sagsøger var 15 år, og kontaktede Sverige, hvor vi kunne se man allerede havde et testcenter for Spinraza. Overlægen, Person 4, fra det behandlende hospital svarede tilbage at han havde brug for en henvisning fra den danske behandlende neurolog for at gå videre med sagen. Sagsøgers neurolog svarede tilbage måneder senere, at det ville koste noget for indlæggelse i Sverige. Det tilbød vi så selv at ville betale, da vi var me-get interesseret i at komme i gang (det ville koste max 200.000 kr på et år).

Sagsøgers neurolog, Vidne 2, rigshospitalet, ringede så igen nogle uger senere og sagde at nu ville man prøve at får EAP til Danmark og indstil-le Sagsøger til behandling her, så kunne vores børn få behandlingen herhjemme. Det var vi selvfølgelig glade for, da det ville være tryggere med behandling i vante omgivelser uden at skulle køre mange hundre-de km.

Så neurologen og klinikledelsen på rigshospitalet lavede en indstilling til behandling under EAP for tre børn i Region Hovedstaden inklusiv Sagsøger, får udleveringstilladelse fra Lægemiddelstyrelsen til alle tre børn - og finder så ud af at der skal søges om godkendelse i Re-gion Hovedstadens Lægemiddelkomite (RLK).

Alle forventede at behandlingen skulle i gang i marts 2017, men så sker det helt uventede, at RLK beslutter at kun den yngste dreng på 5 år i Region Hovedstaden kan få behandling, men ikke Sagsøger. Så RLK gik ind og vurderede individuelt hvem kunne få og hvem kunne ikke få medicinen af de tre børn.

Dvs tilbage i marts 2017 kunne Sagsøger være påbegyndt gratis behand-ling i Danmark (eller tidligere i Sverige), Det kunne have betydet en be-sparelse for samfundet på mindst 5 x 630.000 kr for to børn (dvs ca 6-7 millioner kr), da de første fire behandlinger gives indenfor otte uger og derefter hver fjerde måned.

Det var også en mulighed for tidlig behand-ling og for at teste systematisk uden omkostninger om den dyre medi-cin kunne hjælpe Sagsøger. Den tredje dreng der blev ansøgt om, en dreng på fem år, har oplevet tydelige funktionsforbedringer over de fem behandlinger han har fået under EAP'en (dvs den gratis behand-ling).

Nu har medicinrådet så truffet en beslutning og igen er beslutningen at børn med SMA type 1 med respirator ikke må få medicinen. Man kun-ne ligeså godt i det kriterie havde skrevet 'men ikke Sagsøger + en anden pige' da der jo kun er to større børn med SMA type l med respirator i Danmark, og at dette allerede er kendt fra den tidligere afgørelse fra RLK.

46

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger var sålydende:

”…

Du har 18. marts 2018 på vegne af din søn Sagsøger søgt erstatning, fordi du mener at hans helbredstilstand er blevet forringet af, at han ikke er blevet sat i behandling med Lægemidlet Spinraza.

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger er diagnosticeret med spinal muskelatrofi Type 1, og at han bruger respirator.

Du har i anmeldelsen oplyst, at Sagsøger havde mulighed for, at komme i gratis behandling med Spinraza i Sverige under programmet Expan-ded Access Program, inden lægemidlet blev godkendt i Europa. I valgte dette tilbud fra, da Sagsøgers læge på Rigshospitalet oplyste, at han og klinikledelsen på Rigshospitalet ville indstille til, at behandlingen af Sagsøger med Spinraza kunne foregå i Danmark. Region Hovedstadens Lægemiddelkomite gav imidlertid afslag herpå, og efterfølgende er Medicinrådet kommet med en anbefaling, som afviser Spinraza som standardbehandling blandt andet til børn med SMA type 1 med re-spirator.

Det fremgår af journalnotat fra Rigshospitalet 14. december 2016, at du telefonisk rettede henvendelse til hospitalet vedrørende muligheden for at få Sagsøger i behandling med nusinersen (Spinraza) i Sverige. Man forklarede, at der var tale om eksperimentel behandling, og at der var en række problemer i forhold til at skulle behandle Sagsøger i Sverige. Man oplyste dig om, at man ville undersøge muligheden for at foretage behandlingen i Danmark.

47

Af journalnotat fra 21. marts 2017 fremgår det, at man på hospitalet har ansøgt både lægemiddelstyrelsen og den Regionale Lægemiddel Komi-te om tilladelse til at bruge Spinraza til behandlingen af Sagsøger. Læ-gemiddelstyrelsen havde givet tilladelse, men komiteen havde ikke gi-vet tilladelse, og at man derfor ikke kunne tilbyde Sagsøger behandling med Spinraza. Man oplyste endvidere, at dette kunne ændre sig, hvis behandlingen blev godkendt i Danmark.

Ved kontrol af Sagsøger på Rigshospitalet 10. oktober 2017 oplyste I, at I var meget interesserede i at få Sagsøger i behandling med nusinersen (Spinraza).

I journalen er det 18. maj 2018 noteret, at brev fra en klinikchef på Rigs-hospitalet, som svar på henvendelse vedrørende behandling med nusi-nersen (Spinraza), er sendt til jer.

Af en artikel fra Tidsskrift 16. maj 2018 fremgår det, at Sagsøger nu er i behandling med Spinraza i Belgien.

…”

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger var sålydende:

”…

Dette fremgår også af oplysningerne i Sagsøgers sag, hvor lægerne har ansøgt om muligheden for at sætte Sagsøger i behandling med Spinraza, og at et endeligt afslag fra hospitalet blev givet i et brev fra klinikche-fen. Der foreligger således en ressourcebegrænsning. Som der er rede-gjort for ovenfor, betyder det, at der ikke er erstatningsansvar, uanset om der måtte foreligge en patientskade.

…”

I begrundelsen for Ankenævnets for Patienterstatningens afgørelse af 1. april 2019 var for Sagsøger særligt anført:

”…

I anmeldelsen til Patienterstatningen er det anført, at Sagsøger kunne have fået gratis behandling med Spinraza i Sve-rige under Expanded Access Program (EAP), hvor lægemiddelprodu-centen stillede medicinen gratis til rådighed. Det krævede dog en hen-

48

visning fra den danske behandlende neurolog. Familien tilbød selv at betale de øvrige omkostninger, der var forbundet med behandlingen. I samråd med den danske neurolog blev det i stedet besluttet, at man vil-le forsøge at få Sagsøger behandlet under EAP i Danmark. Det var forventningen, at behandlingen kunne påbegyndes i marts 2017. Lægemiddelstyrelsen gav udleveringstilladelse til medicinen, men Region Hovedstadens Lægemiddelkomite gav afslag på at dække udgifterne.

Ankenævnet vurderer, at det var i overensstemmelse med, hvorledes en erfaren specialist på området ville have handlet, at man i samråd med familien besluttede at forsøge at få Sagsøger behandlet i Danmark frem for at henvise ham til behandling i Sve-rige.

Ved vurderingen har ankenævnet lagt vægt på, at der ifølge journalno-tat af 14. december 2016 ville være en række logistiske problemer med behandling i Sverige, ligesom der ville være ventetid på behandling i Sverige. Hertil kommer, at familien ville kunne få dækket alle udgifter-ne forbundet med behandlingen, og at behandling i Danmark ville være det mest skånsomme for Sagsøger.

Betingelserne for at yde erstatning for manglende henvisning til be-handling i Sverige er dermed ikke opfyldt.

Ifølge journalnotat af 31. marts 2017 var det ikke muligt at behandle Sagsøger med Spinraza, da Region Hovedsta-dens Lægemiddelkomite gav afslag på at dække udgifterne forbundet med behandlingen med Spinraza. Senere anbefalede Medicinrådet, at Spinraza ikke blev anvendt som standardbehandling til børn med SMA 1 med respirator. Rigshospitalet har oplyst, at beslutningen om behand-ling ligger hos klinikledelsen i BørneUngeKlinikken, og at ledelsen føl-ger Medicinrådets anbefaling.

…”

Det er oplyst, at Sagsøger siden april 2018 har været behandlet med Spinraza. Behandlingen foregår i Belgien.

Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 4 Den 7. marts 2017 indgav overlæge Vidne 2 ansøgning om tilladelse til brug af nusinersen som led i et early acces program, herunder til anvendelse på Sagsøger (Barn) 4.

49

I formandskabets for den Regionale Lægemiddelkomités besvarelse af ansøg-ningen den 17. marts 2017 var bl.a. anført:

”…

Opsummering Nusinersen (Spinraza) synes at have en effekt på udviklingen af mu-skelsvækkelse og spinal motoratrofi hos patienter med spinal motora-trofi. Effekten er bedst vist for patienter med tidlig debut SMA type 1, men meget tyder på, at der også er en effekt hos patienter med senere debut (SMA type 2-3). Der er ikke data der specifikt understøtter effekt ved meget fremskreden sygdom samt hos patienter i respiratorbehand- ling.…

Vurdering Formandskab for RLK vurderer, at der ikke er evidens for, at … vil ha-ve gavn af behandling med nusinersen, hvorfor opstart af behandling til … ikke anbefales.

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 4 var sålydende:

”…

Du har 3. marts 2018 på vegne af din datter Sagsøger (Barn) 4 søgt erstat-ning, fordi du mener at hendes helbredstilstand er blevet forringet som følge af, at hun ikke er blevet sat i behandling med lægemidlet Spinra-za.

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 4 er diagnosticeret med spi-nal muskelatrofi type 1 og bruger respirator.

Du har i din anmeldelse gjort gældende, at Sagsøger (Barn) 4 bliver diskrimineret, da hun har fået afslag på behandling med Spinraza, fordi hun bruger

50

respirator. Du har gjort gældende, at medicinen er beregnet til alle ty-per af spinal muskelatrofi.

Sagsøger (Barn) 4's far fik ved telefonsamtale med Rigshospitalet 3. januar 2018 op-lyst, at der var truffet beslutning om, at behandling med Spinraza indtil videre ikke kunne tilbydes til andre end patienter med SMA type 1 uden respirator og præsymptomatiske børn. Man oplyste, at dette kun-ne ændre sig, når betingelserne for behandling ændrer sig i Danmark. Man ville informere jer, hvis det skulle ske.

Den 2. februar 2018 fremgår det af journalmaterialet fra Rigshospitalet, at du rettede henvendelse til hospitalet for at få bekræftet, at Sagsøger (Barn) 4 ikke kunne blive behandlet med Spinraza. Man oplyste dig om, at Medicin-rådet for nylig havde behandlet spørgsmålet om, hvilke grupper af pa-tienter med SMA man kunne behandle med Spinraza.

Man oplyste dig om, at Sagsøger (Barn) 4, selvom hun har SMA type 1, ikke lå inden for disse grup-per, da hun er i permanent respiratorbehandling. Du blev oplyst om, at Region Hovedstaden havde besluttet at følge Medicinrådets anbefalin-ger, og at klager over denne beslutning skulle rettes til Region H.

…”

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 4 var sålydende:

”…

Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du af Rigshospitalet blev oplyst om, at Medicinrådet havde behandlet spørgsmålet om, hvilke grupper af patienter med SMA man kunne behandle med Spinraza, og at Sagsøger (Barn) 4 ikke lå inden for disse grupper. Du blev oplyst om, at Region Hovedstaden havde besluttet at følge Medicinrådets anbefalinger, og at klager over denne beslutning skulle rettes til Region H.

…”

I begrundelsen for Ankenævnets for Patienterstatningens afgørelse af 1. april 2019 var for Sagsøger (Barn) 4 særligt anført:

”…

Person 5 har anført, at Sagsøger (Barn) 4 kunne have fået behandling med Spinraza i Sverige under Expanded Access Program (EAP), hvor

51

lægemiddelproducenten stillede medicinen gratis til rådighed. Det krævede dog en henvisning fra den danske behandlende neurolog.

Ifølge journalnotat af 14. december 2016 meddelte Sagsøger (Barn) 4's neuro-log på Rigshospitalet, at der ville være en række logistiske problemer med behandling i Sverige, ligesom det ville være nødvendigt at søge om dækning af udgifterne, der var forbundet med behandlingen i Sve-rige, herunder til indlæggelse. Da der under alle omstændigheder ville være ventetid på behandlingen i Sverige, ville han i stedet undersøge muligheden for at få Sagsøger (Barn) 4 behandlet under EAP i Danmark.

Neurologen oplyste i e-mail af 16. december 2016 til Sagsøger (Barn) 4's for-ældre, at det var hans forventning, at behandlingen i Danmark nok ville kunne gennemføres indenfor samme tidsramme som i Göteborg.

Ankenævnet vurderer, at det var i overensstemmelse med, hvorledes en erfaren specialist på området ville have handlet, at man besluttede at forsøge at få Sagsøger (Barn) 4 behandlet i Danmark frem for at henvise hende til behandling i Sverige.

Behandling i Danmark ville være det mest skånsomme for Sagsøger (Barn) 4, og der var på beslutningstidspunk-tet udsigt til, at behandlingen kunne gennemføres i Danmark uden be-tydende forsinkelser. Hertil kommer, at der ville være væsentlige udgif-ter forbundet med behandling i Sverige, selv om medicinen var stillet gratis til rådighed af lægemiddelproducenten.

Region Hovedstaden skulle acceptere at dække disse udgifter.

Lægemiddelstyrelsen gav udleveringstilladelse til medicinen, men selv om medicinen blev stillet gratis til rådighed af lægemiddelproducenten, gav Region Hovedstadens Lægemiddelkomite afslag på at dække ud-gifterne forbundet med behandlingen. Senere anbefalede Medicinrådet, at Spinraza ikke blev ikke blev brugt som standardbehandling til børn med SMA 1 med respirator. Rigshospitalet har oplyst, at beslutningen om behandling ligger hos klinikledelsen i BørneUngeKlinikken, og at ledelsen følger Medicinrådets anbefaling.

…”

Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 5 I anmeldelsen til Patienterstatningen af 19. februar 2018 var Sagsøger (Barn) 5's behandlingsskade beskrevet således:

”…

52

Da Sagsøger (Barn) 5's sygdom er (indtil videre) uhelbredelig, er alle skridt i den rigtige retning positive. Da vi hørte rygter om Spinraza i efteråret 2016 blev vi helt vilde. Ende-lig var der en behandling for Sagsøger (Barn) 5.

Da vi, i foråret 2017, var til kon-trol på Rigshospitalet var beskeden fra Sagsøger (Barn) 5's behandlende læge at "Hvis ikke Sagsøger (Barn) 5 og hans bror skulle have Spinraza, så vidste han ik-ke hvem der så skulle have det".

Derfor var en et ekstra stort chok og en ekstra stor sorg, da vi fik at vide, at han ikke kunne få behandling på baggrund af Medicinrådet beslutning om at det ikke kunne anbefales som standardbehandling. Derfor har Sagsøger (Barn) 5 ikke modtaget den be-handling hans læge mener er den bedste for ham.

…”

Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 5 var sålydende:

”…

Du har 19. februar 2018 på vegne af din søn Sagsøger (Barn) 5 søgt erstatning, fordi du mener, at Sagsøger (Barn) 5's helbredstilstand er blevet forringet som følge af, at han ikke er blevet sat i behandling med lægemidlet Spinraza.

Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza.

Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen:

Du har i anmeldelsen oplyst, at I i forbindelse med kontrol af Sagsøger (Barn) 5 på Rigshospitalet i foråret 2017 fik oplyst af lægen, at hvis ikke Sagsøger (Barn) 5 skulle have Spinraza, så vidste han ikke, hvem der skulle have det. I blev derfor overraskede, da I senere blev oplyst om, at Sagsøger (Barn) 5 ikke kunne komme i behandling med Spinraza på grund af, at Medicinrådet havde besluttet, at Spinraza ikke kunne anbefales som standardbehand-ling. Du mener derfor, at Sagsøger (Barn) 5 ikke har modtaget den behandling, som lægen har ment ville være bedst for ham.

Du har oplyst, at Sagsøger (Barn) 5's tilstand det sidste halve år er blevet forvær-ret signifikant. At han er blevet svagere i sin generelle muskelstyrke, og at hans venstre hånd, der er hans dominante, er begyndt at trække

53

voldsomt indad, så han ikke længere kan åbne og lukke hånden. Han har derfor svært ved at holde fast på ting, hvilket gør det svært at spise med hans dominante hånd. Sagsøger (Barn) 5 har fået bevilget en skinne som for-søg på genopretning af hans hånd, og han får behandling ved fysiote-rapeut.

Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 5 er diagnosticeret med Spinal muskelatrofi Type 2.

Ved kontrol 8. juni 2017 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 5's situation er stabil, og at man har talt om behandling med Spinraza, hvor man forventede en afgørelse i efteråret. Ifølge journalen blev I 12. december 2017 oplyst om, at der i øjeblikket ikke er mulighed for at behandle med Spinraza i Danmark.

Af journalnotat fra 23. januar 2018 fremgår det, at Sagsøger (Barn) 5 var blevet meget stram i venstre underarm og håndled. Man instruerede i ud-spænding og træning samt ordinerede en håndskinne.

…”

Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 5 var sålydende:

”…

Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du har forklaret, at Rigsho-spitalets begrundelse for ikke at sætte Sagsøger (Barn) 5 i behandling med Spinra-za var, at Medicinrådet havde besluttet, at Spinraza ikke kunne anbefales som standardbehandling.

…”

Det er oplyst, at Sagsøger (Barn) 5 siden den 27. juni 2018 har været behandlet med Spinraza.

Forklaringer

Værge (Far) 1, Værge (Mor), Værge (Far) 2, Vidne 3, Værge (Far) 3, Vidne 1, Vidne 2 og Vidne 4 har afgivet forklaring.

Værge (Far) 1 har forklaret, at Sagsøger (Barn) 1 fik diagnosen SMA i 2010 og

er fra dette tidspunkt blevet fulgt af overlæge Person 6 på Odense Univer-sitetshospital. Sagsøger (Barn) 1 er i dag 11 år, og han var 7 år, da problemstillingen

54

med medicinen Spinraza opstod. Stort set helt tilbage fra 2010 har han og hans kone over for Person 6 efterspurgt medicinsk behandling af Sagsøger (Barn) 1, og de har også efterspurgt en eventuel behandling i udlandet. Allerede flere år før, Spinraza blev godkendt, havde han og hans kone hørt om medicinen, som den-gang hed noget andet. Særligt hans kone, som er kemiker, har haft grundige drøftelser med Person 6 om medicinens virkning på SMA.

Vidne 1 blev først involveret i spørgsmålet om medicin til Sagsøger (Barn) 1 efter den 12. oktober 2017, hvor Medicinrådet kom med deres anbefaling. Forud for Medicinrådets anbefaling var det deres indtryk, at Medicinrådets godkendelse var en ren formssag, idet EMA og den danske lægemiddelstyrelse forinden havde godkendt medicinen.

Person 6 havde også allerede før den 12. okto-ber 2017 talt med dem om det rent praktiske i forbindelse med, at Sagsøger (Barn) 1 skulle påbegynde medicinbehandlingen. De havde fx talt om, hvilke ugedage medicinen skulle gives. Bivirkninger var ikke et tema, og eventuelle bivirknin-ger vil også altid skulle sættes i forhold til, at der er tale om en progressiv syg-dom, der svækker Sagsøger (Barn) 1.

Efter Medicinrådets anbefaling havde de flere samtaler med Vidne 1, som meddelte, at han ikke kunne give Sagsøger (Barn) 1 Spinraza pga. Medicinrådets anbe-faling. Han stillede spørgsmål til Vidne 1 vedrørende Medicinrådets anbefa-ling.

Hans spørgsmål angik fx, om Sagsøger (Barn) 1 måske alligevel var omfattet af den gruppe, der kunne få medicinen, idet Sagsøger (Barn) 1's diagnose alene var angivet til ”sandsynligvis” type II, ligesom der kunne sættes spørgsmålstegn ved tids-punktet for Sagsøger (Barn) 1's sygdomsdebut.

Herudover udfordrede han Vidne 1 i forhold til, om der var foretaget en individuel og konkret vurdering, idet alle afslagene var enslydende. Han fik det svar, som han også havde fået af Vidne 4, at der var foretaget en individuel og konkret vurdering.

Sagsøger (Barn) 1 er i øvrigt et ekstremt velfungerende barn, og Sagsøger (Barn) 1 har selv på nettet fundet informationer om, at man i udlandet giver børn med samme syg-dom som ham medicinen. Dette har svækket Sagsøger (Barn) 1's tillid til systemet. Både Vidne 1 og Person 6 søgte flere gange om tilladelse til at give Sagsøger (Barn) 1 medicinen.

I november 2017 fik Sagsøger (Barn) 1 sin 2. rygoperation, og han fik heref-ter en voldsom stafylokokinfektion. I den forbindelse trak Person 6 hans kone til side og fortalte, at de arbejdede meget kraftigt på, at Sagsøger (Barn) 1 skulle komme i behandling med Spinraza, hvilket Vidne 1 også havde fortalt dem.

På en konference i muskelsvindforeningen havde Vidne 1 også holdt et op-læg og meddelt, at der blev arbejdet på, at børnene skulle have behandling, og at de alle skulle have tålmodighed.

Sagsøger (Barn) 1 har stadig ikke fået behandling, og der er sket meget med Sagsøger (Barn) 1 i løbet af de sidste 4 år, hvor han har lidt et betydeligt funktionstab. Det kan både de og den kommunale ergoterapeut konstatere. I 2017, hvor Sagsøger (Barn) 1 var 7 år,

55

kunne han selv rulle rundt om natten, hvilket han ikke kan længere. Dette har betydet, at der nu er behov for fast nattehjælp. For 4 år siden havde han ikke problemer med at holde sit hoved, mens han nu ofte taber hovedet. Også Sagsøger (Barn) 1's håndfunktion er blevet dårligere, og han er ved at miste følelserne i fingrene. Dette vil betyde, at han på et tidspunkt vil miste evnen til fx at spille iPad.

For 4 år siden kunne Sagsøger (Barn) 1 spise selv og løfte en kop. Dette har han meget svært ved nu. Det går kun nedad. En stagnation i hans sygdom for 4 år siden ville have betydet, at han selv ville kunne spise og tegne, hvilket er ved at forsvinde. Sagsøger (Barn) 1 går i øvrigt i en almindelig folkeskole, hvor han har en hjælper med, som agerer Sagsøger (Barn) 1's ”arme og ben” .

Bortset fra sin funktions-nedsættelse er Sagsøger (Barn) 1 i øvrigt en velfungerende almindelig 11-årig dreng.

Der er tale om en velbeskrevet sygdom, hvor man kender prognosen. Medici-nen er godkendt til patienter med alle typer af SMA både i EMA og i Danmark. Alle læger har tilkendegivet, at man nu kan behandle en sygdom, man tidligere ikke kunne behandle. Der er truffet en administrativ beslutning om, hvornår der er en effekt, og hvornår der ikke er en effekt.

Han er uforstående overfor, at man i Danmark har meddelt afslag ud fra prisen på medicinen i forhold til ef-fekten. Norge og Sverige har tidligere også givet afslag, men dette har alene været begrundet med medicinens pris. Ham bekendt behandles i dag alle børn med sygdommen i Norge og Sverige, og så vidt han ved, gælder det også i de øvrige EU-lande.

Medicinrådets målemetode umuliggør behandlingen af små patientgrupper, hvor der aldrig vil være signifikante resultater. Man kunne i stedet have sammenlignet med andre grupper i Europa, men det har man valgt ikke at gøre. I stedet har man valgt at stå fast på en administrativ beslutning.

Værge (Mor) har forklaret, at Sagsøger (Barn) 2 i dag er 13 år. De hørte om

medicinen første gang i august 2016, hvor det gik stærkt med medicinen i USA. I julen 2016 blev medicinen godkendt i USA af FDA. De glædede sig alle - også Sagsøger (Barn) 2. Der var overvejelser om, hvorvidt Sagsøger (Barn) 2 skulle have en rygopera-tion, eller om de skulle vente, idet lægerne forventede, at Spinraza var på trap-perne.

De modtog også, som det fremgår af journalen fra den 4. april 2017, fra Vidne 1 et brev om, at Sagsøger (Barn) 2 skulle sættes i behandling med medicinen, så snart det var muligt. Hun deltog i september 2017 i Muskelsvindfondens konfe-rence, hvor bl.a. Vidne 2 fra Rigshospitalet holdt et oplæg.

Vidne 2 og Person 7, som var afgående cheflæge i rehabiliteringsteamet for muskelsvind, var begge meget begejstrede for medicinen og talte om, at der ikke var bivirk-ninger. De gik derfra med en boblende glæde over den medicin, der var på trapperne. De fik konkrete oplysninger om det rent praktiske i forbindelse med medicingivningen til Sagsøger (Barn) 2, herunder fx hvilken ugedag den skulle gives.

Der var lagt en detaljeret plan for behandlingen, og de fik at vide, at behandlin-gen af Sagsøger (Barn) 2 ville blive iværksat inden nytåret 2017/2018.

56

Medicinrådets anbefaling af 12. oktober 2017 kom som et uforståeligt og uven-tet chok for dem. Det kunne sammenlignes med, da Sagsøger (Barn) 2 fik diagnosen.

Hun skrev til Vidne 1 og spurgte, hvad der foregik og fik indtryk af, at Vidne 1 også var uforstående over for afslaget. Vidne 1 var i november 2017 i TV2 i et liveinterview, hvor han også forklarede om den gavnlige virkning af medici-nen på patienter med SMA type II.

I en lang periode troede hun, at det ville løse sig, og at Sagsøger (Barn) 2 ville få behand-lingen, når personerne i Medicinrådet blev klar over, hvilken patientgruppe der var tale om. Hun kunne ikke forestille sig, at Medicinrådet, selv om det bestod af læger, vidste, hvad de tog stilling til, når de havde givet afslag.

Hendes opfat-telse var og er, at Sagsøger (Barn) 2 er blevet taget som medicinsk gidsel for at presse pri-sen, idet alle andre lande, herunder vores nabolande, giver den pågældende behandling. Hun bevarede længe håbet om, at Sagsøger (Barn) 2 ville få medicinen, og i februar 2020 havde hun et møde med Vidne 1, idet hun havde behov for at få at vide, om der stadig var håb.

Vidne 1 forklarede, at han fortsat gerne forsøgs-vis ville behandle Sagsøger (Barn) 2, men at han ikke havde muligheden for at ordinere medicinen, idet Vidne 4, som er Medlem for Det Regionale Lægemiddelråd, havde meddelt afslag. Man kan vel sige, at Vidne 4 havde ”nøglen til det låste medicinskab” . Hun forstår godt, at Vidne 4 gav afslag, idet Vidne 4 også er medlem af Medicinrådet.

Siden 2017 har Sagsøger (Barn) 2 tabt mange kræfter. Hun kan nu ikke længere vende sig i sengen. Tidligere kunne hun bøje sig forover og tage en løs T-shirt af, hvilket hun ikke kan længere. Hendes skoliose har udviklet sig betydeligt, og hun kan ikke længere løfte sine arme op på et bord eller bevæge sine arme frit, idet hun taber kræfter.

Hun benytter nu CPAP, som er en respiratorisk maske, for at holde lungerne udfoldet. Tidligere kunne hun drikke af en almindelig kop, men nu må hun benytte sugerør og døjer også mere med forstoppelse. Hun udhol-der generelt mindre i forhold til at tegne og skrive og er ikke længere så adræt i en svømmehal. Hun kunne tidligere selv hælde mælk op og tage øretelefoner i ørerne, men det er ikke længere en mulighed.

Hun er selv sygeplejerske og forstår ikke, hvordan det kan være lovligt at fra-vælge behandlingen til et handicappet barn, når fravalget påfører barnet et funktionstab.

Værge (Far) 2 har forklaret, at han er far til Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5, der

begge har SMA. Sagsøger (Barn) 3 er i dag 8 år, og Sagsøger (Barn) 5 er 6 ½ år. De går begge i almin-delig folkeskole med fuld støtte. Sagsøger (Barn) 3 blev kort tid efter Sagsøger (Barn) 5's fødsel diag-nosticeret med SMA, og herefter blev også Sagsøger (Barn) 5 diagnosticeret.

De hørte om medicinen første gang i efteråret eller vinteren 2016 gennem hans mors kusine, som er børneneurolog, og som lovpriste produktet. Drengene har

57

hele tiden været tilknyttet Vidne 2 på Rigshospitalet, og de nævnte medici-nen over for ham. I foråret 2017 talte de mere indgående om medicinen. Bl.a. talte de om muligheden for at komme med i et ”Early Access Program” , men Vidne 2 anbefalede, at de ventede til efteråret, idet Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 var stærke i forhold til deres diagnose.

Vidne 2 var meget tydelig i forhold til, at Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 var egnede til behandlingen, idet de endnu ikke havde fået mange gener. Vidne 2 sagde direkte, at hvis ikke Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 skulle have medicinen, kunne han ikke se, hvem der så skulle.

I sommeren 2017 overvejede de, om Sagsøger (Barn) 5 skulle have indlagt sonde, idet han var plaget af fejlsynkninger. Dette førte til, at Sagsøger (Barn) 5 ikke havde lyst til at spi-se, og de måtte give ham sondemad på sutteflaske, så han kunne få nok næring. De valgte at udsætte indlæggelsen af sonde, idet de forventede, at Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 snart skulle påbegynde behandling med Spinraza.

Da de modtog Medicinrådets anbefaling, indsendte han til Vidne 2 en an-søgning om dispensation. Han havde forinden talt med Vidne 2 i telefonen, og Vidne 2 havde givet udtryk for, at han syntes, det var en god idé at søge om dispensation. Han fik svar den 30. oktober 2017, hvor Vidne 2's chef an-gav, at de pga. Medicinrådets anbefaling ikke ville give dispensation og ikke ville søge videre. Ham bekendt blev der derfor ikke søgt om tilladelse til be-handling med Spinraza hos lægemiddelkomitéen. De gik herefter mere ind i en mediepolitisk kamp.

Den 30. maj 2018 udvidede Medicinrådet den tidligere anbefaling vedrørende anvendelsen af medicinen. Dette førte til, at Sagsøger (Barn) 5 nu var omfattet af den gruppe af børn, som kunne få behandlingen.

Få dage efter den 30. maj 2018 rin-gede Vidne 2 til dem og sagde, at han ville sende en ansøgning om dispensa-tion vedrørende Sagsøger (Barn) 3, idet Vidne 2 ikke syntes, han kunne forsvare, at to brødre, der var så tæt på hinanden aldersmæssigt, ikke kunne få samme be-handling. De har fået modstridende oplysninger om, hvor meget Sagsøger (Barn) 3 lå uden for anbefalingen.

Sagsøger (Barn) 3 fik symptomer før diagnosen, så der var tvivl om dato-en for symptomdebut. Det var magtpåliggende for Vidne 2 at sende ansøg-ning om dispensation vedrørende Sagsøger (Barn) 3. Begge drenge opstartede behandling samtidig, og de får stadig behandling.

De har for begge drenge oplevet en effekt af behandlingen allerede efter første stik. De er begge blevet stærkere på alle muskelgrupper. Drengene er vidt for-skellige i sygdomsudtryk. Sagsøger (Barn) 5 døjede tidligere meget med at ”tabe hoved-et” , når han kørte i kørestol på græsplænen, men det er helt væk nu. Begge drenge går i skole og skriver, tegner og spiller Playstation.

De har et meget frie-re liv – især Sagsøger (Barn) 5, som kan ting, han ikke kunne før. Han kan fx spise selv og lege med Lego, men han kan selvfølgelig ikke tage ting op fra gulvet. Sagsøger (Barn) 3 er stadig stærk, og der er også områder, hvor han er blevet mere sikker, end han

58

var før. Han kan fx være med til at spille stikbold i skolen og benytter i den for-bindelse sin manuelle kørestol. Drengene er ikke bare stagneret i sygdommens udvikling, men de har oplevet en markant fremgang. Der foretages tests efter behandlingen, og mens man i starten kun foretog målinger af det grovmotori-ske, foretages der nu også tests af arme og skuldre.

Sagsøger (Barn) 3 ligger i håndtest så højt, at han kun mangler 2 point for at have fuld skala, hvilket er inden for normalområdet. Dette var ikke tilfældet før behandlingen. Sagsøger (Barn) 5 er svagere, men han har også udviklet sig positivt. Både Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 er meget stærke drenge i forhold til det, der var stillet dem i udsigt.

Der har på intet tidspunkt været nogen, der har sat spørgsmålstegn ved fremtidig behandling. Medicinen har i forhold til livskvalitet haft en tydelig effekt fra det tidspunkt, den blev gi-vet.

Vidne 3 har forklaret, at hun er mor til Sagsøger, som er født i

november 2000. Sagsøger var 15 år, da de første gang hørte om Spinraza og det gratis program ”Early Access Program” kaldet EAP. Sagsøger har SMA type I. Han blev født som en frisk dreng, men fik respirator da han var 4 år. Da han var 10 år, havde han ikke længere kræfter til at sidde i kørestol, og han måtte heref-ter ligge i klapvogn. Han er normalt begavet.

Ved et tilfælde så hun, at der i Sverige var åbnet op for EAP til dem, der var hårdest ramt af SMA, og hvor der ville blive givet Spinraza. Hun kontaktede lægerne i Sverige, som var indstillede på behandling af Sagsøger, men ville have en positiv henvisning fra Vidne 2. Behandlingen i Sverige ville koste dem 200.000 kr., som de var villige til at betale.

Der gik lidt tid, inden Vidne 2 sva-rede, og han fortalte, at han var ved at få EAP til Danmark. De valgte derfor at vente på, at behandlingen kom til Danmark. I dialogen med Vidne 2 fik de at vide, at alt var i orden, og at han havde fået positivt svar fra Lægemiddelstyrel-sen, men at han havde fundet ud af, at RLK også skulle godkende behandlin-gen.

Vidne 2 ringede til dem efterfølgende og fortalte, at RLK havde givet afslag. Hun er sikker på, at Vidne 2 i dag ærgrer sig over, at han var medvir-kende til, at de ikke tog til Sverige.

Da de ikke kunne få behandling i Danmark, ville de samle penge sammen til, at Sagsøger forsøgsvis kunne få behandling i udlandet. De fløj sammen med Sagsøger til Spanien, hvor de talte med en børneneurolog, som anbefalede dem at kontakte en kendt neurolog i Belgien, som de fik en tid hos i april 2018.

I Bel-gien var det gratis program, EAP, stadig godkendt, idet medicinen på davæ-rende tidspunkt ikke endnu generelt var godkendt i Belgien. Sagsøger blev en del af programmet i Belgien og blev sat i behandling med 4 behandlinger inden for 2 måneder og herefter hver 4. måned. De kunne nærmest se en opstramning af Sagsøgers krop efter første stik.

Sagsøger har fået mere styrke i sine arme, og han kan også pludselig holde til at sidde i kørestol igen. De sidste to år har Sagsøger kunnet køre i skole i kørestol. Det er meget væsentligt i forhold til sko-

59

legang og frihed, at han ikke længere er liggende. De tager stadig til Belgien hver 4. måned, hvor de selv betaler for indlæggelse og transport. Det koster 10.000 kr. pr. indlæggelse. Det gratis program i Belgien blev lukket efter 5 be-handlinger, men Biogen har tilladt, at behandlingen fortsætter, så længe Sagsøger og den behandlende læge ønsker det.

Sagsøger ønsker at fortsætte be-handlingen, selv om det indebærer, at han skal til Belgien hver 4. måned. For Sagsøger er det vigtigste, at hans risiko for at dø tidligt af SMA-komplikationer er formindsket, og det synes de som forældre burde være nok. Der er ikke aktu-elt noget, der tyder på, at behandlingen ikke skal fortsætte.

Værge (Far) 3 har forklaret, at hans datter Sagsøger (Barn) 4 i dag er 12 år. Hans kone

havde en søster med SMA, der døde meget tidligt, og hun fik derfor en mistan-ke om, at Sagsøger (Barn) 4 havde samme sygdom. Sagsøger (Barn) 4 var 2 ½ år, da hun fik respirator. Sagsøger (Barn) 4's hoved fejler ikke noget, og hun er glad og går i specialskole flere dage om ugen. Sagsøger (Barn) 4 har altid en hjælper hos sig og har også en hjælper med i skole.

På et tidspunkt fandt de ud af, at der var et forsøg i gang med medicinen i Tyr-kiet. De fandt efterfølgende ud af, at EAP-forsøget også foregik i Sverige, og de ønskede derfor at påbegynde behandlingen i Sverige. Behandlingen i Sverige ville koste dem 200.000 – 300.000 kr., og de var klar til at tage af sted.

Vidne 2 skulle sende nogle dokumenter, som de rykkede for, og i den forbindelse fortal-te Vidne 2, at han havde en god nyhed, idet EAP også ville komme til Dan-mark, og at Sagsøger (Barn) 4 derfor kunne få behandlingen med medicinen i Danmark i stedet for. De så det som en fordel at kunne fortsætte behandlingen på Rigsho-spitalet, hvor de var vant til at komme, og de tog derfor alligevel ikke til Sveri-ge.

Det var ikke det økonomiske, der gjorde, at de ikke tog afsted. Han ærgrer sig stadig meget over, at de ikke bare tog til Sverige dengang, og de har tænkt meget på, hvordan Sagsøger (Barn) 4 ville have haft det i dag, hvis de dengang var taget til Sverige. Han har direkte sagt til Vidne 2, at det er hans skyld, at de ikke tog til Sverige.

Da de fik afslaget fra Medicinrådet, var de til møder, hvor de talte om, at det ikke burde gøre en forskel, at Sagsøger (Barn) 4 var i respirator. Hun bruger sin tommel-finger til at køre sin kørestol og sin pegefinger til sin computer. Han kan se, at hun er blevet svagere. Hun kan heller ikke bevæge sit hoved så meget mere.

De har talt med en familie i Tyrkiet, hvis barn har fået medicinen, og dette har be-tydet, at barnet, som tidligere var i respirator, nu ikke behøver at benytte re-spirator hele døgnet. Som en familie med et handicappet barn har de ikke noget privatliv, idet de har hjælpere hele døgnet.

Hvis Sagsøger (Barn) 4 ikke var i respirator hele døgnet, ville det ændre meget for hele familien og også for fx Sagsøger (Barn) 4's storebror.

Han har opgivet systemet og har ikke længere et håb om, at Sagsøger (Barn) 4 kan få be-handling. De har valgt at fokusere på deres datter. Der er kun to børn i Dan-mark, der lider af SMA type I, og som er i respirator, og det er Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4

60

Han er mest bange for, at Sagsøger (Barn) 4 mister evnen til at køre sin kørestol, hvilket vil ske, hvis hun mister evnen til at benytte sin tommelfinger. Hun er en glad pige. Hvis hun mister evnen til at bevæge sin pegefinger og benytte en compu-ter, vil det gå meget ud over hendes livskvalitet.

Vidne 1 har forklaret, at han i 20 år har været specialeansvarlig overlæge på

afdelingen for børneneurologi på Odense Universitetshospital (OUH). Han blev for ca. 5 år siden medlem af fagudvalget under Medicinrådet. Fagudvalget blev etableret samtidig med Medicinrådet og har udarbejdet en rapport til Medicin-rådet.

Man har ikke kunnet behandle årsagen til SMA. Spinraza er den første medicin, der har kunnet give en vis behandling. I en dansk sammenhæng talte man før-ste gang om Spinraza for ca. 5 år siden, og det var ca. samtidig med Medicinrå-dets etablering. Medicinen blev godkendt af FDA i USA, og i midten af 2017 blev medicinen også godkendt i Europa af EMA. Spinraza kan ændre sygdom-mens mekanisme. Med Medicinrådets anbefaling blev det muligt for de børn med SMA, hvor der var erfaring for, at medicinen virkede bedst, at få behand-ling med Spinraza.

Han kan huske, at han talte med Sagsøger (Barn) 2's forældre om, at der kom en medicin, og de drøftede i den forbindelse, om det betød, at de skulle vente med at opere-re Sagsøger (Barn) 2. Han var klar over, at Sagsøger (Barn) 2 også dengang havde en alder, hvor der ikke var dokumentation for en effekt af medicinen. Det drejede sig om, at medicinen måske kunne forhindre tab af færdigheder.

Det var hans opfattelse, at tvivlen skulle komme Sagsøger (Barn) 2 til gode, og at der skulle gives mulighed for over en 2-årig periode at give behandlingen for at se, om medicinen havde en effekt. Der skulle i så fald ske løbende evaluering, og man vidste heller ikke dengang så meget om eventuelle bivirkninger.

På OUH var de klar til at give Sagsøger (Barn) 2 behandlingen, så snart der var givet tilladelse hertil, og han kan be-kræfte, at der allerede var lagt konkrete planer for, hvordan behandlingen rent praktisk skulle foregå.

I Medicinrådet har behandling med Spinraza været behandlet tre gange. Der kom løbende mere sundhedsvidenskabelig litteratur om emnet. Denne littera-tur viste desværre, at der var usikkerhed om effekten på ikke helt små børn.

Evidensen var dengang ganske sparsom, og det havde de hele tiden været klar over. Når medicinalfirmaet slipper medicinen, er det op til andre at tage forsk-ningen op, og det er i den forbindelse helt afgørende, at der sker en registrering af effekten. Efter hans opfattelse skulle tvivlen komme børnene til gode. Den bekymring, man tidligere havde vedrørende eventuelle bivirkninger af medici-nen, viste sig at være ubegrundet. Spørgsmålet vedrørende Spinraza drejer sig om, hvorvidt der er effekt af medicinen eller ej.

61

Fra hans lægefaglige synsvinkel var han klar til at give behandlingen til Sagsøger (Barn) 2 og Sagsøger (Barn) 1 – og også til flere andre børn. På OUH har de i alt 15 børn med SMA type I og II, hvoraf de to af børnene har SMA type I, og hvor den ene be-handles. Problemet var, at børnene var blevet ældre, og dermed er evidensen for effekt mindre. Derfor skulle behandlingen i gang så hurtigt som muligt.

Da Medicinrådets anbefaling forelå, kunne han ikke få medicinen udleveret til Sagsøger (Barn) 2 og Sagsøger (Barn) 1, men skulle søge herom. Han kunne ikke have gjort andet, og når han ikke havde medicinen, kunne han ikke give behandlingen. Emnet diskuterede han med sygehusdirektøren på OUH, Vidne 4, som vist også var Medlem i Det Regionale Lægemiddelråd. For at gøre noget for Sagsøger (Barn) 2 og Sagsøger (Barn) 1 søgte han Det Regionale Lægemiddelråd om tilladelse til behandling.

For ham at se er der flere problemstillinger i forhold til at give medicinen. Ud over det rent praktiske med, at medicinen konkret skal være tilgængelig, er der et rent fagligt spørgsmål, idet det er nødvendigt, at der er en fælles faglighed.

For så vidt angår børn med SMA type II, har de lidt ældre børn ikke så god ef-fekt af medicinen som de yngre, og hvis man til trods for evidensen alligevel vil give medicinen, kræver det en fælles strategi hospitalerne imellem. Medicinrå-det består af dygtige folk. Det duer under ingen omstændigheder som en ”enlig svale” at gå egne veje, og dette gælder uanset medicinens pris.

I klinisk praksis duer det 7. princip derfor ikke. Når politikere taler om den frie ordinationsret, er det et indholdsløst udsagn, for man kan ikke stå alene med en ordination. De bygger deres behandling på evidens og har retningslinjer for, hvad de skal gøre. Her kommer fagligheden og ansvaret op. Der opstår derfor et spændingsfelt mellem det, der er muligt for ham, og politikernes forventninger.

Han kan bekræfte, at fagudvalget for ca. 1 år siden ud fra den tilgængelige evi-dens anbefalede en ændret vurdering af behandlingen med Spinraza til børn med SMA type II og III. Medicinrådet fulgte ikke denne anbefaling. Medicinrå-det udførte et grundigt stykke arbejde og vurderede, at evidensen for de ældre børn med SMA type II ikke var påfaldende tydelig.

Vidne 2 har forklaret, at han er overlæge i børnesygdomme på Rigshospitalet

og har børn med muskelsvind som et af sine fokusområder. På Rigshospitalet behandler de halvdelen af alle børn i Danmark med denne sygdom. Han er og-så medlem af fagudvalget under Medicinrådet, hvilket han har været siden Medicinrådets etablering. Det har også for ham været en ny proces, hvor nogle ting har udviklet sig anderledes end forventet.

Han er patientansvarlig læge for Sagsøger (Barn) 4, Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5, og han har også væ-ret patientansvarlig læge for Sagsøger, indtil Sagsøger blev 18 år. Han blev først konkret konfronteret med medicinen Spinraza i starten af 2017, da det blev mu-ligt at bruge stoffet i programmet EAP under nogle nærmere angivne omstæn-

62

digheder. Han blev kontaktet af Sagsøgers og Sagsøger (Barn) 4's forældre, idet de var inter-esseret i at komme til udlandet for at få deres børn behandlet med Spinraza. I Danmark opstod der en mulighed for, at Spinraza blev frigivet til behandling af børn med SMA type I, som både Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger lider af.

For at spare foræl-drene for udgiften til behandling i udlandet søgte han om tilladelse til behand-ling af Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger. Han blev overrasket, da der blev givet afslag, da pri-sen på medicinen som en del af EAP-programmet var reduceret.

De fik tilladel-se til at behandle andre børn, som ikke er med i nærværende sag, idet disse faldt inden for tidligere studier, hvilket ikke var tilfældet med Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger. Da børnene med SMA har forskellig alder og sygdomsniveau, er det svært ud fra studier at indsamle data. Hovedformålet med EAP var ikke at ind-samle data, men at opnå en forbedring af sygdomstilstanden.

Der er aldrig en garanti for at få en tilladelse, men han forventede en godkendelse, da der er tale om en sjælden sygdom med en lille volumen, og da det drejer sig om børn, der er truet på livsvigtige funktioner. Hertil kommer, at behandlingen er uden væ-sentlige bivirkninger.

Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger fik afslag på at deltage i EAP med den begrundelse, at de data, der forelå, kun stammede fra yngre børn, hvor syg-dommen ikke var så fremskreden.

Han kan ikke huske den konkrete kontakt til Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5's forældre ved-rørende børnenes deltagelse i EAP. Han vil ikke udelukke, at han til Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5's forældre kan have sagt, at hvis ikke Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 kunne få be-handlingen, så vidste han ikke, hvem der skulle have.

Han kan huske, at han havde samtaler med forældrene efter Medicinrådets anbefaling. Han var stadig fortrøstningsfuld med hensyn til, at Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 kunne få behandling, idet de var unge og havde en del funktioner, der kunne bevares. Han regnede ikke med, at man ville fortolke de foreliggende data så snævert, som Medicin-rådet valgte at gøre.

Han havde håbet, at de kunne få lov at behandle de fleste børn med SMA, her-under også Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4, idet det er en sårbar patientgruppe, hvor meget tyder på, at behandlingen kan stabilisere sygdommen. Det er svært at finde do-kumentation for effekten, men det var dengang og er stadig hans forhåbning, at man ville se lidt stort herpå, når der var tale om børn. Han kan huske, at han deltog i en konference i Muskelsvindfonden i september 2017, hvor han holdt et oplæg vedrørende processen i Medicinrådet og fagudvalgets rolle. Han gav og-så en opdatering på muligheden for at behandle børnene.

Han blev både skuffet og overrasket over Medicinrådets anbefaling af 12. okto-ber 2017, idet han fortsat ønskede at behandle børnene med medicinen. Medi-cinrådet havde en meget snæver fortolkning af data. Andre lande valgte en an-den tilgang. Modsat Medicinrådet er han selv tilhænger af, at man får doku-mentationen undervejs.

63

Han havde løbende drøftelser og korrespondance med flere familier efter Medi-cinrådets anbefaling. Han var også involveret i forbindelse med, at klinikchef Person 8 gav Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 afslag på deres ansøgning om behandling. Afslaget var begrundet med, at man ikke ville give en behandling, der ikke var omfattet af Medicinrådets anbefaling. Sådan var politikken i hele Region Hovedstaden. Person 8 var og er hans chef. Når der var givet afslag, kunne han ikke dengang behandle Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5.

Der er eksempler på, at der er givet dispensation og dermed medicin til børn, der ikke er omfattet af Medicinrådets anbefaling. I en konkret sag har de søgt om og fået tilladelse til at give medicinen til en patient, der har en særlig genfejl, og hvor de foreliggende data ikke kan bruges til at vurdere medicinens effekt. Herudover har de fået tilladelse til at medicinere i situationer, hvor den tids-mæssige grænse på 4 års sygdomsvarighed alene var marginalt overskredet. Dette var tilfældet for så vidt angår Sagsøger (Barn) 3, der også var i den særlige situation, at hans bror, Sagsøger (Barn) 5, kunne få behandling.

På Rigshospitalet har de 16 patienter, der er i behandling med Spinraza, og 13 patienter, der ikke er i behandling. På landsplan modtager ca. 26-27 patienter behandling med Spinraza. Han har i sommeren 2020 for de 13 patienter indivi-duelt søgt om tilladelse til at give dem behandlingen, men alle har fået afslag.

Han synes, at alle 13 patienter skal behandles, idet de lider af en fremadskri-dende sygdom, og tvivlen mht. medicinens effekt skal efter hans opfattelse komme patienterne til gode. Formanden for Den Regionale Lægemiddelkomité (RLK) var dengang også medlem af Medicinrådet. Medicinrådets anbefaling har ret præcist været afgørende for, hvem der i Region Hovedstaden har fået behandling.

Listeprisen på medicinen er ca. 800.000 - 900.000 kr. pr. år, men re-gionerne får en afgørende rabat. Den pris, regionerne betaler, er ikke offentlig.

Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 har nu fået behandlingen i 3 år. Medicinen har ikke haft mirakuløs effekt. Der er mere tale om en stabiliserende virkning, som først kan ses efter måske 5-10 år. Den stabiliserende virkning er dog også vigtig. Hos de små børn ser man en tydelig effekt med det samme, mens man for Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 først kan se effekterne efter flere år.

Behandlingen med Spinraza evalu-eres løbende med bl.a. tests og styrkeprøver. Evalueringen sker hvert halve år af bl.a. neurologer. Der er indbygget stopkriterier i behandlingen, og hvis der vedvarende er fald i funktioner, kan man anbefale at standse. Dette er ikke sket. De har heller ikke eksempler på, at forældre har ønsket at standse behandlin-gen.

Vidne 4 har forklaret, at han har været professor i ca. 10 år, og han har siden

2014 været Stilling på OUH. Han har som Region Syddanmarks repræ-sentant været medlem af Medicinrådet, siden rådet blev etableret.

64

Efter Medicinrådets anbefaling modtog han som Medlem i Det Regionale Læ-gemiddelråd to ansøgninger fra Vidne 1 vedrørende Sagsøger (Barn) 1 og Sagsøger (Barn) 2. Han læste ansøgningerne og sendte dem til kliniske farmakologer, som har spe-cialer i medicinen. Afgørelsen blev truffet af ham som Medlem med bistand fra de rådgivere, han benyttede. I dag træffes afgørelsen af tre lægelige direktører med bistand fra farmakologer.

Når han til Patienterstatningen den 18. april 2018 anførte, at Medicinrådets an-befaling har afgørende betydning for den enkeltes læges indledende vurdering af, om der er grundlag for at ordinere Spinraza, skyldes det, at man som læge skal overholde regler, anbefalinger og vejledninger.

Som han husker det, var de ansøgninger, Vidne 1 i første omgang sendte, ikke grundige nok, og de kon-taktede derfor Vidne 1 og efterspurgte flere oplysninger. Efter modtagelse af yderligere oplysninger fandt han desværre stadig ikke, at der var redegjort for særlige grunde til, at de to patienter, Sagsøger (Barn) 1 og Sagsøger (Barn) 2, skulle behandles.

Afslagene kunne ankes til Person 9, der er koncerndirektør og læge, hvil-ket fremgår af brevene, men afslagene blev ikke påklaget. Vidne 1 kunne ikke fx gå på lageret og hente medicinen, og hvis Vidne 1 ville bruge medi-cinen, ville der opstå en diskussion af, hvem der i givet fald skulle betale for medicinen.

Det Regionale Lægemiddelråd blev oprettet i 2007, og han har været Medlem for rådet siden 2014. Han er ikke Vidne 1's chef. På OUH er der 6 direktører, og børneafdelingen referer ikke til ham, men han dækker dog forskningsområ-det på tværs af afdelingerne.

Spinraza var et af de første præparater, Medicinrådet skulle forholde sig til, og det var det første mulige lægemiddel, der kunne indgå i behandlingen af SMA-patienter. Han er enig i, at det var meget få patienter, og højst 5-10 børn på landsplan, der faldt ind under den gruppe, der ifølge Medicinrådets anbefaling fra oktober 2017 kunne få behandling.

Der er årligt ca. 6 nye patienter på lands-plan, der bliver diagnosticeret med SMA type II – og muligvis også type I. På OUH har de haft 2 patienter, der efter Medicinrådets anbefaling kunne få be-handling. Han formoder, at de på OUH har i alt ca. 15-20 patienter med SMA type II. De havde ikke dengang nedskrevne procedurer om, hvordan man indi-viduelt i regionerne skulle tage stilling til ansøgninger om behandling.

De har hele tiden behandlet ansøgningerne grundigt og ”efter bogen” og har hver gang grundigt undersøgt, om der var kommet ny data ud over den data, der var ind-leveret til Medicinrådet.

Han og Vidne 1 har løbende talt om Medicinrådets anbefaling, men han kan ikke huske drøftelserne i detaljer. Det er nyt for ham, at der allerede før Medi-cinrådets anbefaling var lagt detaljerede planer for medicingivningen til den enkelte patient. Vidne 1 havde den opfattelse, at tvivlen om medicinens ef-

65

fekt skulle komme patienterne til gode, og at patienterne skulle have mulighed for at få behandling i en 2-årig periode. Når der i Medicinrådet ikke generelt blev anbefalet en protokolleret behandling med Spinraza, skyldtes det, at der forelå data, der talte imod, at der var en effekt af medicinen.

Med hensyn til det 7. princip var tanken, at tilladelse til behandling krævede, at der forelå andre omstændigheder end dem, Medicinrådet havde taget stilling til. Det kunne fx være en særlig form for mutation, at den angivne 4 års frist efter symptomdebut kun i begrænset omfang var overskredet, eller at patienten i forvejen deltog i et forsøg.

De patienter, der fik afslag, var alene beskrevet som standardpatienter, og denne patientgruppe havde Medicinrådet allerede taget stilling til. De bygger behandlingen på et vidensgrundlag og ikke et håb. Øko-nomien spillede egentlig ikke en rolle i behandlingen i dispensationsansøgnin-gerne, idet de ikke var kommet til det punkt, hvor økonomien kunne være af-gørende.

I Region Syddanmark har de fået ansøgninger vedrørende andre pa-tienter end Sagsøger (Barn) 1 og Sagsøger (Barn) 2, men de har ikke givet dispensation til nogen.

Anbringender

Sagsøgerne, Sagsøger (Barn) 1, Sagsøger (Barn) 2, Sagsøger (Barn) 3, Sagsøger, Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger (Barn) 5 har alle overordnet anført, at deres behand-ling på henholdsvis Odense Universitetshospital og Rigshospitalet ikke levede op til den erfarne specialiststandard, idet de behandlende læger ikke – trods deres egen vurdering af, at sagsøgerne var i målgruppen for behandling med Spinraza – ordinerede lægemidlet med henvisning til det 7. princip.

Den manglende behandling med Spinraza har betydet, at det ikke har været muligt at stoppe forværringen af sagsøgernes kroniske lidelser. De allerede ind-trådte og fortsat indtrædende forværringer udgør de patientskader, der skal ydes erstatning for.

Patienterstatningen og Ankenævnet for Patienterstatningens begrundelse for, at det var korrekt ikke at gøre brug af det 7. princip med henvisning til sygehuse-nes økonomi og ressourcehensyn kan ikke føre til, at behandlingen var i over-ensstemmelse med den erfarne specialiststandard, idet Folketingets beslutnin-ger netop havde til hensigt at sikre lige adgang til behandling med lægemidler, som af Medicinrådet var afvist som standardbehandling, hvorfor det 7. princip blev vedtaget uden begrænsning og hensyntagen til ressourcemæssige overvej-elser for behandlingsstederne.

Behandlingen med Spinraza var til rådighed for de behandlende læger. Spinra-za var produceret, godkendt til anvendelse, og var tilgængeligt i Danmark med mulighed for udlevering. Når de behandlingsansvarlige læger ud fra en samlet lægefaglig vurdering konkluderede, at sagsøgerne ville have gavn af behand-

66

lingen, hvilket var understøttet af de tilgængelige studier, strider det imod det 7. princip, at regionerne har blokeret for ordinationen.

Det bør i den forbindelse tages i betragtning, at patientgruppen var og er meget lille, samt at der er tale om børn med en alvorlig og progredierende muskel-svindlidelse, hvilket betyder, at det er særligt afgørende for den behandlings-ansvarlige læges ordinationsret, at den ikke blokeres af regionerne, som tilfæl-det har været her.

Regionernes positive beslutning om reelt ansættelsesretligt at pålægge de be-handlende læger ikke at anvende den frie ordinationsret kan ikke føre til, at behandlingen ikke i klage- og erstatningslovens forstand var til rådighed. Det gælder særligt, når disse beslutninger klart er i strid med Folketingets beslut-ninger.

Klage- og erstatningsloven bygger på et objektivt forsikringsprincip, og be-dømmelsen af, hvad der er bedste specialiststandard, skal ske under hensynta-gen hertil. Ankenævnets hovedsynspunkt om, at det ”de facto” ikke var muligt for den behandlingsansvarlige læge at ordinere medicinen, og at sagsøgerne derfor ikke er berettiget til erstatning efter klage- og erstatningsloven har ikke støtte i hverken lovens ordlyd eller formål. Dette gælder særligt, når den mang-lende behandling ikke hviler på lovgivning vedtaget af Folketinget, men alene er begrundet i regionernes økonomisk begrundende beslutninger.

I modsætning til, hvad der var tilfældet i U2018.3572H, hvor de ressourcemæs-sige begrænsninger var opstået pludseligt, fordi flere kvinder end forventet skulle indgå i mammografiscreeningen for brystkræft, er fratagelsen af læger-nes frie ordinationsret udtryk for en positiv beslutning. Derfor er denne afgø-relse ikke sammenlignelig.

Regionerne og de sygehusansvarlige har besluttet sig for, at Medicinrådets anbefalinger er bestemmende for, om den enkelte pa-tient kan få den behandling, som den pågældende bør have. Afvisningen af at behandle sagsøgerne med Spinraza strider mod Ministeriets afgørende betin-gelse om, at Medicinrådet ikke skulle have afgørelseskompetence.

I nærværen-de sag har Medicinrådet ”de facto” haft afgørelseskompetencen i forhold til, om sagsøgerne kunne få ordineret Spinraza.

Heller ikke angivelsen i klage- og erstatningsloven om, at vurderingen af, om behandlingen har levet op til bedste specialiststandard, skal foretages efter ”de i øvrigt givne forhold” , kan føre til, at enhver politisk/økonomisk beslutning er afgørende og ”overtrumfer” den lægefaglige vurdering.

Når det afgørende er, om den erfarne specialist kunne have ordineret til Spinra-za til sagsøgerne, må der nødvendigvis af retssikkerhedsmæssige grunde ind-

67

fortolkes et ”burde have kunne” ordineret. Specialistreglen er en objektiv norm, og derfor kan den enkelte læges faktiske mulighed ikke være afgørende.

Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4 har yderligere

anført, at overlæge Vidne 2 burde have udfærdiget henvisninger til dem med henblik på behandling i Sverige, da dette kom på tale, frem for at have stillet deltagelse i et dansk behandlingsprogram i udsigt. Alt tyder på, at Vidne 2 ikke helt vidste, hvor meget der skulle til for få et sådant program gennemført.

Sagsøgerne Sagsøger (Barn) 1 og Sagsøger (Barn) 2 har

yderligere anført, at de i hvert fald burde have været sat i protokolleret behand-ling efter Medicinrådets anbefaling af 30. maj 2018, hvor Spinraza blev anbefalet som mulig standardbehandling til nogle patientgrupper.

Ankenævnet for Patienterstatningen har til støtte for den principale påstand

om frifindelse overordnet anført, at der ikke er grundlag for at tilsidesætte an-kenævnets afgørelser af 1. april 2019.

Ankenævnet er et kollegialt organ med en særlig sagkundskab og erfaring i at bedømme sager efter klage- og erstatningsloven, da ankenævnet blandt andet har medlemmer med juridisk og lægevidenskabelig baggrund, og da ankenæv-net behandler et stort antal sager. Dette må tages i betragtning ved bevisbe-dømmelsen, og sagsøgerne skal derfor påvise et sikkert grundlag for at tilside-sætte ankenævnets afgørelse. Dette er sagsøgernes bevisbyrde, og denne bevis-byrde er ikke løftet.

Efter klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, er det en betingelse for er-statning, at "… det må antages, at en erfaren specialist på det pågældende om-råde under de i øvrigt givne forhold ville have handlet anderledes … hvorved skaden ville være undgået.” Ifølge forarbejderne til patientforsikringslovens § 2, stk. 1, nr. 1, som nu er klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, skal der bl.a. tages hensyn til de ydre faciliteter, der stod til rådighed.

Hvis ressourcemæssige begrænsninger har betinget udfaldet af en given behandling, manglende be-handling eller undersøgelse, foreligger der ikke et ansvarsgrundlag.

Samme synspunkter findes i den rapport fra 1986, der som led i det lovforbere-dende arbejde blev udarbejdet af en af Indenrigsministeriet nedsat arbejdgrup-pe vedrørende en dansk patient- og lægemiddelforsikringsordning, i vejledning nr. 125 af 25. juni 1992 om erstatningskriterier i patientforsikringsloven og i be-tænkning 1346/1997 om revision af lov om patientforsikring.

Det følger af retspraksis, at domstolene er tilbageholdende med at tilkende er-statning ud fra betragtninger om ressourceanvendelsen i sundhedssektoren.

Selve ressourcefordelingen og tilrettelæggelsen af de tilgængelige ressourcer er

68

et politisk og økonomisk spørgsmål, og det har ikke været intentionen med pa-tientskadeordningens indførelse, at domstolene eller patientskademyndighe-derne skulle censurere offentlige myndigheders beslutninger om ressourcean-vendelsen i sygehussektoren.

Ved vurderingen af sagerne har ankenævnet lagt vægt på, at der ved vedtagel-sen af de syv principper for prioritering af sygehusmedicin ikke blev taget stil-ling til, om eventuel manglende overholdelse af principperne skal medføre kompensation i form af erstatning eller godtgørelse. Derfor skal vurderingen af, om der kan ydes erstatning, foretages efter de generelle regler i klage- og er-statningsloven.

Indførelsen af et Medicinråd, der giver anbefalinger om anvendelse af lægemid-ler, og muligheden for, at læger konkret for patienter, der ikke er omfattet af Medicinrådets anbefalinger om anvendelse af lægemidler, kan ansøge de re-gionale lægemiddelkomitéer og i visse tilfælde det enkelte hospital, indebærer, at et behandlingsafslag de facto medfører, at den behandlende læge ikke har mulighed for at ordinere den ansøgte medicin til den pågældende patient.

Det er i den forbindelse ikke afgørende, om lægen rent juridisk havde en be-handlings- eller ordinationsret, herunder at lægemidlet var produceret og god-kendt til anvendelse i Danmark. Lovens sigte er ikke at pålægge sygehusene en optimal standard, hvor al tilgængelig behandling i Danmark skal stå til rådig-hed for den enkelte læge, og hvor en manglende behandlingsmulighed begrun-det i en ressourcemæssig prioritering kan danne grundlag for et erstatningskrav i henhold til klage- og erstatningsloven.

Grundlæggende lighedsprincipper kan ligeledes ikke føre til, at en region bliver erstatningspligtig i en situation, hvor regionen af ressourcemæssige grunde ik-ke har kunnet tilbyde en bestemt behandling, jf. bl.a. U1985.368H og U2008.2813H. Afgørelsen refereret i U2018.3572H er om muligt endnu klarere angående ressourceproblematikken, idet der i den sag, modsat 1985- og 2008-afgørelserene, ikke var tale om akut opståede behandlingsbehov, og idet culpa-normen kunne siges at være klart fastlagt med fristerne i de omhandlede scree-ningsprogrammer.

Den ændring af klage- og erstatningsloven, der skete i 2019, og hvorved det nu-gældende stk. 2 blev indsat i § 20, var en politisk reaktion på 2018-afgørelsen, og af forarbejderne til lovændringen fremgår klart, at der gælder en ressourcer-egel, som medfører en begrænsning i det ellers lempeligere ansvarsgrundlag efter klage- og erstatningsloven, og som videreføres uændret, bortset fra scree-ningsundersøgelser for kræft.

69

På den baggrund gøres det gældende, at hvis den behandlende læge de facto har været afskåret fra at ordinere medicinen til den konkrete patient, er betin-gelserne for at yde erstatning efter klage- og erstatningslovens 20, stk. 1, nr. 1, ikke opfyldt.

Det må lægges til grund, at en erfaren specialist under de i øvrigt givne forhold de facto ikke kunne have ordineret Spinraza uden for Medicinrådets anbefalin-

ger. Dermedforeligger der ikke et ansvarsgrundlag efter klage- og erstatnings-

lovens § 20, stk. 1, nr. 1.

Hvis det må lægges til grund – hvilket bestrides af ankenævnet – at regionerne af ressourcemæssige grunde måtte have begrænset lægernes adgang til at kun-ne ordinere medicin i videre omfang, end hvad der fra Folketingets side var tiltænkt, kan dette ikke føre til, at der foreligger et ansvarsgrundlag efter klage-og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1. Det afgørende er, hvorvidt Spinraza i den konkrete situation var til rådighed som en behandlingsmulighed for den erfar-ne specialist. Som vurderet af ankenævnet var dette ikke tilfældet.

Det falder uden for sagen at efterprøve, om regionernes prioritering af ressour-cerne er rimelige og tilstrækkelige, herunder om regionerne i fornødent omfang har efterlevet det 7. princip.

Ankenævnet har med rette konkret vedrørende de enkelte sagsøgere vurderet, at der ikke er grundlag for at yde erstatning for den manglende behandling med Spinraza, idet eventuelle skader, der måtte være opstået som følge af manglende behandling med Spinraza, ikke er omfattet af klage- og erstatnings-lovens § 20, stk. 1, nr. 1. De behandlende læger kunne af ressourcemæssige grunde ikke ordinere Spinraza i de perioder, som sagsøgerne har anført i deres påstande.

Nogle af sagsøgerne blev behandlet i Region Hovedstaden, mens andre blev behandlet i Region Syddanmark. I begge regioner krævede behandling med Spinraza tilladelse eller godkendelse fra et regionalt lægemiddelråd eller læge-middelkomité. De behandlende læger søgte sådanne godkendelser eller tilladel-ser, men fik i alle tilfælde afslag.

På den baggrund bestrides det, at behandlingen med Spinraza de facto konkret

var til rådighed for de behandlende læger.

Til støtte for den subsidiære påstand om hjemvisning har Ankenævnet for Pa-tienterstatningen anført, at såfremt sagsøgerne måtte få medhold i, at en erfaren specialist de facto under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinra-za, må sagen hjemvises med henblik på stillingtagen til, om en erfaren specialist

70

på området konkret ville have ordineret Spinraza, samt i bekræftende fald om sagsøgerne er påført behandlingsskader som følge af undladelsen heraf.

Retsgrundlag Lov om klage- og erstatningsadgang inden for sundhedsvæsenet § 20 er såly-dende:

”Erstatning ydes, hvis skaden med overvejende sandsynlighed er for-voldt på en af følgende måder:

1.Hvis det må antages, at en erfaren specialist på det pågældende om-råde under de i øvrigt givne forhold ville have handlet anderledes ved undersøgelse, behandling el.lign., hvorved skaden ville være undgået, jf. dog stk. 2,

2.hvis skaden skyldes fejl eller svigt i teknisk apparatur, redskaber el-ler andet udstyr, der anvendes ved eller i forbindelse med undersø-gelse, behandling el.lign.,

3.hvis skaden ud fra en efterfølgende vurdering kunne være undgået ved hjælp af en anden til rådighed stående behandlingsteknik eller behandlingsmetode, som ud fra et medicinsk synspunkt ville have været lige så effektiv til behandling af patientens sygdom, eller

4.hvis der som følge af undersøgelse, herunder diagnostiske indgreb, eller behandling indtræder skade i form af infektioner eller andre komplikationer, der er mere omfattende, end hvad patienten med rimelighed må tåle. Der skal herved tages hensyn til dels skadens al-vor, dels patientens sygdom og helbredstilstand i øvrigt samt til ska-dens sjældenhed og mulighederne i øvrigt for at tage risikoen for dens indtræden i betragtning.

Stk. 2. Begrænsninger af erstatningsansvaret i stk. 1, nr. 1, på grund af de i øvrigt givne forhold, som den erfarne specialist handler under, gælder dog ikke i sager om manglende overholdelse af sundhedslovens §§ 85-85 b.

Stk. 3. Sundhedsministeren kan fastsætte regler om, hvilke skader der efter stk. 1 nærmere er omfattet af loven. Ministeren kan endvidere fast-sætte regler om, at visse skader efter stk. 1, nr. 3, er undtaget fra dette kapitel.”

Bestemmelserne i § 20 blev, bortset fra stk. 2, indført ved lov nr. 547 af 24. juni 2005 om klage- og erstatningsadgang inden for sundhedsvæsenet. Til grund for loven lå lovforslag nr. 75 af 24. februar 2005 til lov om klage- og erstatningsad-gang inden for sundhedsvæsenet. Af lovforslagets specielle bemærkninger til

71

bl.a. § 20 fremgår, at bestemmelsen var en uændret videreførelse af den hidtidi-ge bestemmelse i patientforsikringslovens § 2.Bestemmelsen i patientforsikringslovens § 2, som blev indført ved lov nr. 367 af6. juni 1991, havde følgende ordlyd:”Erstatning ydes, hvis skaden med overvejende sandsynlighed er for-voldt på en af følgende måder:1) hvis det må antages, at en erfaren specialist på det pågældende om-råde under de i øvrigt givne forhold ville have handlet anderledes vedundersøgelse, behandling eller lignende, hvorved skaden ville væreundgået,…”Forarbejderne til bestemmelsen i patientforsikringslovens § 2 indeholder blandtandet følgende afsnit, jf. de specielle bemærkninger i lovforslag nr. 144 af 8. fe-bruar 1991 til lov om patientforsikring:”Reglen indeholder træk, som også karakteriserer den hidtil gældendeculparegel, men ikke er identisk med denne.

Det er ikke nogen betin-gelse, at behandlingen m.v. kan bebrejdes den konkrete læge eller me-dicinalperson i øvrigt som en fejl eller forsømmelse, som denne burdehave undgået ved at udvise en højere grad af agtpågivenhed.

Dette føl-ger af, at målestokken for vurderingen af, om skaden kunne være und-gået ved andre undersøgelser eller anden behandling m.v., altid er deundersøgelser eller den behandling m.v., som en erfaren specialist pådet pågældende område må antages at ville have iværksat.

Der skal så-ledes helt ses bort fra den konkrete medicinalpersons faglige baggrundog individuelle forudsætninger i øvrigt for at erkende, at anden under-søgelse, behandling m.v. havde været indiceret. Derimod skal der tageshensyn til den konkrete undersøgelses- eller behandlingssituation, her-under de ydre faciliteter, der stod til rådighed, tidsfaktoren ved et nød-vendigt akut indgreb m.v.

Vurderingen skal således tage udgangspunkti de konkrete omstændigheder, der forelå på behandlingstidspunktet,men således at den konkrete læge mv. tænkes udskiftet med en erfarenspecialist.

Ville specialisten under disse omstændigheder have handletanderledes, end der faktisk blev behandlet, har patienten ret til erstat-ning i det omfang, det må antages, at skaden herved ville være blevetundgået…”Forud for fremsættelsen af lovforslaget til patientforsikringsloven havde Inden-rigsministeriet som led i det lovforberedende arbejde nedsat en arbejdsgruppe,der i juni 1986 udsendte rapporten ”Patient- og lægemiddelforsikring.

Rapport

72

fra den af indenrigsministeriet nedsatte arbejdsgruppe vedrørende en danskpatient- og lægemiddelforsikringsordning”. Af rapportens kap. 3, pkt. 3.3.4.2.C, side 84-88, fremgår blandt andet følgende om skader, som efter arbejdsgrup-pens opfattelse skulle falde uden for den foreslåede bestemmelse i lovens § 20:”C.

Skaden ville være blevet undgået med en anden behandlingsmeto-de, men denne stod ikke til rådighed, især af ressourcemæssige grunde.Denne gruppe adskiller sig fra gruppe B ved, at valg af en alternativbehandlingsmulighed kun fremstod som en teoretisk mulighed, idetman på behandlingstidspunktet af praktiske eller ressourcemæssigegrunde ikke havde taget den anden metode i anvendelse herhjemme el-ler dog ikke på det sygehus, hvor behandlingen fandt sted, uden at dervar praktisk mulighed for at overflytte patienten til et andet sygehus.En patient lider f.eks. af en alvorlig hjertelidelse, der kun kan helbredesved en hjertetransplantation, som imidlertid ikke tilbydes herhjemme.Der foreligger ikke eksempler fra retspraksis, men det er givet, at dom-stolene ikke vil censurere offentlige myndigheders beslutninger om res-sourceanvendelsen i sygehussektoren m.v., når blot standarden liggerinden for rammerne af det lægeligt forsvarlige.…For så vidt angår gruppe C ville tilkendelse af erstatning være et udtrykfor, at samfundet på denne måde så at sige betalte sig fra ikke at havetaget de optimale behandlingsmetoder i anvendelse, som den interna-tionale lægevidenskabelige udvikling gav mulighed for, eller i øvrigtfra negative virkninger af overordnede politiske beslutninger om, hvil-ke ressourcer der skal anvendes inden for sygehussektoren m.v.

Ud fraen snæver økonomisk synsvinkel kan en sådan erstatningsordning må-ske være rationel, men arbejdsgruppen finder ikke, at en patientforsik-ring bør anvendes kynisk som et instrument til at udvikle en ”optimal”standard for sundhedsvæsenets kvalitet. Tilkendelse af erstatning i dis-se tilfælde ville nærme sig til det ”garantisynspunkt”, som arbejds-gruppen må tage afstand fra … .

Det er dog klart, at erstatning må til-kendes - ud fra de under I anførte synspunkter - såfremt ressourcemæs-sige begrænsninger sænker standarden til under det lægeligt forsvarli-ge … .”I 1996 nedsatte Sundhedsministeriet et udvalg vedrørende revision af lov ompatientforsikring.

Baggrunden herfor var, at det i forbindelse med patientforsik-ringslovens vedtagelse var blevet besluttet, at der senest fem år efter ordnin-gens indførelse skulle foretages en samlet vurdering af ordningen. Med henblikpå sådan vurdering blev der nedsat et udvalg, der afgav Betænkning

73

1346/1997 om revision af lov om patientforsikring. Betænkningens afsnit 2.3.1.om ”specialistreglen” i lovens § 2, stk. 1, nr. 1, indeholder blandt andet følgendeafsnit:”Det afgørende ved vurderingen er, om den erfarne specialist, under ide i øvrigt givne forhold, ville have handlet anderledes.

Det følger her-af, at der skal tages hensyn til den konkrete undersøgelses- og behand-lingssituation, herunder de ydre faciliteter, der stod til rådighed, ogtidsfaktoren ved et nødvendigt akut indgreb m.v.Hvis f.eks. en patient indlægges i en akut livstruende situation på etmindre sygehus, hvor der ikke findes avanceret udstyr, og hvis patien-ten ikke kan tåle at blive flyttet til specialsygehus, skal specialistmåle-stokken anvendes på grundlag af, hvad den erfarne specialist ville havekunnet udrette under disse forhold - og ikke under de optimale forholdpå et specialiseret sygehus.”Klage- og erstatningslovens § 20, stk. 2, blev indført ved lov nr. 1435 af 17. de-cember 2019 om ændring af lov om klage- og erstatningsadgang inden forsundhedsvæsenet og sundhedsloven på baggrund af lovforslag nr. 34 af 3. ok-tober 2019.I indledningen af de almindelige bemærkninger til lovforslaget er bl.a. anført:”Patienter, der kommer til skade i det danske sundhedsvæsen, kansøge erstatning og godtgørelse for behandlings- eller lægemiddelskaderefter reglerne i lov om klage- og erstatningsadgang inden for sund-hedsvæsenet (klage- og erstatningsloven), jf. lovbekendtgørelse nr. 995af 14. juni 2018.I vurderingen af om der er grundlag for at give erstatning, indgården såkaldte ressourceregel, der medfører en begrænsning i det ellerslempeligere ansvarsgrundlag, som gælder i sager, der afgøres efter kla-ge- og erstatningsloven.Det var således med baggrund i ressourcereglen, at Patienterstat-ningen i 2015 gav 22 kvinder afslag på erstatning på trods af, at kvin-derne ikke var blevet indkaldt rettidigt til undersøgelse (screening) forbrystkræft i Region Hovedstaden.

Selvom kvinderne havde udvikletbrystkræft, vurderede Patienterstatningen, at regionen som følge afpersonalemæssige og økonomiske begrænsninger ikke kunne ifalde er-statningsansvar.Én af sagerne blev indbragt for Højesteret, der den 28. august 2018stadfæstede Østre Landsrets dom af 15. januar 2018, hvorefter regionenikke kunne anses for erstatningsansvarlig.

Selvom retten til tilbud omscreening for brystkræft var lovfæstet i sundhedslovens § 85, vurderede

74

domstolene, at patienten ikke var berettiget til erstatning for en eventu-el skade som følge af manglende overholdelse af screeningsintervallet.Med dette lovforslag ønsker regeringen at gøre op med denne ret-stilstand.

Det er efter regeringens opfattelse ikke rimeligt, at patienter,som får en skade som følge af forsinket indkaldelse til screening forbrystkræft ikke har mulighed for at få deres sag realitetsbehandlet medhenblik på eventuel tilkendelse af erstatning efter patienterstatnings-ordningen med henvisning til ressourcemæssige begrænsninger i en re-gion.Regeringen vil med lovforslaget endvidere sikre, at tilbud omkræftscreening er hjemlet direkte isundhedsloven, uanset om det drejersig om brystkræft, livmoderhalskræft eller tyk- og endetarmskræft.Desuden skal tilbuddene om kræftscreeninger gøres mere gennemsigti-ge for borgerne, hvilket også fremmer regeringens ønske om en så højdeltagelse i screeningsprogrammerne som muligt.Det foreslås derfor med lovforslaget at begrænse ressourcereglensanvendelse i patienterstatningssager, således at de personer derfremadrettet påføres en skade som følge af forsinket indkaldelse tilscreeningsundersøgelse for brystkræft, får adgang til patienterstatning,hvisklage- og erstatningslovens øvrige erstatningsbetingelser er op-fyldt.Det foreslås samtidig at lade begrænsningen i ressourcereglens an-vendelse omfatte samtlige screeningsundersøgelser for kræft.

Altså og-så tilbuddene om undersøgelse for livmoderhalskræft og tyk- og ende-tarmskræft skal samtidig indskrives isundhedsloven som patientret-tigheder.…”I lovforslagets beskrivelse af gældende ret hedder det bl.a.:”Efter klage- og erstatningslovens § 20, stk. 1, nr. 1, ydes erstatningog godtgørelse, hvis det må antages, at en erfaren specialist på det på-gældende område under de i øvrigt givne forhold ville have handletanderledes ved undersøgelse, behandling eller lignende, hvorved ska-den med overvejende sandsynlighed ville være undgået (specialistreg-len).Patienterstatningsordningen er således en mere favorabel erstat-ningsordning end den, der følger af dansk rets almindelige erstatnings-regler.

Ansvarsgrundlaget og bevisreglerne er lempeligere end efter dealmindelige erstatningsregler.Men som det fremgår, er specialistreglen underlagt en begrænsningved formuleringen ’under de i øvrigt givne forhold’, også kaldt res-sourcereglen. Denne regel tager sigte på de ressourcemæssige rammer,som den pågældende specialist handler inden for, herunder de fysiske

75

rammer, tid, økonomi, personel m.v.

I de tilfælde, hvor skaden er op-stået på baggrund af de ressourcemæssige begrænsninger, som den er-farne specialist handler under, vil skaden ikke være omfattet af klage-og erstatningsloven.Domstolene ses i sager, hvor der foreligger ressourcemæssige be-grænsninger, at give den behandlingsansvarlige medhold i, at patienter,som har fået en skade som følge heraf, ikke er berettiget til erstatning.

Idom af 19. september 2008 (U2008. 2813H) vurderede Højesteret såle-des, at det var et politisk-økonomisk spørgsmål i hvilket omfang, derskulle være akut beredskab til operation i weekenden.

Betingelserne forat yde erstatning efterklage- og erstatningsloven for skade som følge afventetid i weekenden var derfor ikke opfyldt.Senest har Højesteret i dom af 28. august 2018 (U2018. 3572H) fast-slået, at en kvinde, som blev indkaldt 38 dage for sent til en undersøgel-se for brystkræft, og efterfølgende fik konstateret brystkræft, ikke varberettiget til erstatning efterklage- og erstatningsloven for eventuelleskader som følge af forsinkelsen.

Dette skyldtes, at den forsinkede scre-ening kunne henføres til manglende personalemæssige og økonomiskeressourcer i regionen. Højesteret vurderede på den baggrund, at det ik-ke var tiltænkt, at reglerne iklage- og erstatningsloven skulle anvendessom et instrument til at udvikle en »optimal standard« for sundheds-væsenets kvalitet.

De ressourcemæssige forhold kunne derfor ikke i sigselv føre til, at forholdet var omfattet afklage- og erstatningslovens §20, stk. 1, nr. 1.…”Om Sundheds- og Ældreministeriets overvejelser om den foreslåede ordning eri lovforslaget bl.a. anført:”Ressourcereglen er imidlertid et vigtigt og nødvendigt element ipatienterstatningsordningen.

Målestokken for fejlbedømmelsen kan re-alistisk set ikke være en fejlfri standard, men hvad en erfaren specialistville gøre i den konkrete situation.

Der vil forekomme situationer, hvorden erfarne specialist er nødt til at foretage nogle akutte og konkreteprioriteringer i forhold til f.eks. rækkefølgen af patienternes behandlingpå baggrund af en række faktorer; herunder overordnede politiske- ogøkonomiske prioriteringer i forhold til brugen af et behandlingssted.Sundheds- og Ældreministeriet finder derfor, at lovens udgangs-punkt fortsat skal være, at manglende efterlevelse af specialistreglenalene skal være ansvarspådragende, hvis der reelt er mulighed for athandle anderledes med de ressourcer, der faktisk er til rådighed.…”

76

Landsrettens begrundelse og resultat

Medicinrådet afgav dets første anbefaling i relation til lægemidlet Spinraza den 12. oktober 2017. Senere afgav Medicinrådet fornyede anbefalinger, men for de perioder, som er omfattet af denne sag, var Medicinrådets gennemgående anbe-faling, at lægemidlet ikke kunne anbefales som standardbehandling til de pa-tientgrupper, som sagsøgerne tilhører.

I anbefalingerne fandt Medicinrådet, at der ikke var proportionalitet mellem den forlangte pris for lægemidlet og effekten af at tage det i brug som stan-dardbehandling.

Efter bevisførelsen lægger landsretten til grund, at behandling med Spinraza i Region Hovedstaden forud for Medicinrådets anbefaling af 12. oktober 2017 krævede tilladelse/godkendelse af Den Regionale Lægemiddelkomité, og at an-søgninger om behandling af Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4 med lægemidlet blev afslået.

Landsretten lægger endvidere til grund, at det, såvel i Region Hovedstaden som i Region Syddanmark, efter Medicinrådet var begyndt af afgive anbefalin-ger om anvendelsen af lægemidlet som standardbehandling, krævede tilladelse fra en regional lægemiddelkomite/et regionalt lægemiddelråd, hvis det skulle anvendes til behandling ud over Medicinrådets anbefaling.

Der blev søgt om tilladelse til sådan behandling til sagsøgerne Sagsøger (Barn) 1, Sagsøger (Barn) 2, Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5, men ansøgningerne blev ikke imødekommet.

På den anførte baggrund og efter forklaringerne fra overlægerne Vidne 1 og Vidne 2, lægger landsretten herefter til grund, at Spinraza af ressourcemæs-sige årsager hverken stod til rådighed til anvendelse til behandling af Sagsøger (Barn) 1 eller Sagsøger (Barn) 2 på Odense Universitetsho-spital eller til behandling af Sagsøger (Barn) 3, Sagsøger, Sagsøger (Barn) 4 og Sagsøger (Barn) 5 på Rigsho-spitalet i de perioder, som de har anført.

Som følge heraf kunne en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold ikke have ordineret Spinraza til sagsøgerne. Herefter, og da det af sagsøgerne i øvrigt anførte ikke kan føre til andet resultat, er der ikke grundlag for at tage sagsøgernes påstande til følge.

Landsretten frifinder derfor Ankenævnet for Patienterstatningen.

Efter sagernes udfald skal hver af sagsøgerne betale sagsomkostninger til An-kenævnet for Patienterstatningen med 50.000 kr. til dækning af udgifter til ad-

77

vokatbistand inkl. moms. Ud over sagernes værdi er der ved fastsættelsen af beløbet til advokat taget hensyn til sagernes omfang og forløb, samt til, at sa-gerne har været forberedt og hovedforhandlet samlet.

Da sagsøgerne alle har fri proces og retshjælpsdækninger, skal sagsomkost-ningsbeløbene til Ankenævnet for Patienterstatningen betales af statskassen, i det omfang der ikke er retshjælpsdækning.

THI KENDES FOR RET:

Ankenævnet for Patienterstatningen frifindes.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (Barn) 1 (retshjælpsforsikringen), subsidiært statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Pa-tienterstatningen. Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (Barn) 2 (retshjælpsforsikringen), subsidiært statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Pa-tienterstatningen. Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (Barn) 3, (retshjælpsforsikrin-gen), subsidiært statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Patienterstatningen. Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (retshjælpsforsikrin-gen), subsidiært statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Patienterstatningen. Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (Barn) 4 (retshjælpsforsikringen), subsidiært statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Patienterstatnin-gen. Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.

I sagsomkostninger skal Sagsøger (Barn) 5 (retshjælpsforsikrin-gen), subsidiært statskassen, inden 14 dage betale 50.000 kr. til Ankenævnet for Patienterstatningen. Beløbet forrentes efter rentelovens § 8 a.